单倍型造血干细胞联合第三方脐血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血127例临床观察

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目的

评价单倍型造血干细胞移植(haplo-HSCT)联合第三方脐血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效及安全性。

方法

对2011年9月至2017年4月间接受haplo-HSCT联合第三方脐血干细胞移植的127例SAA患者进行回顾性研究。

结果

全部127例SAA患者中,男74例,女53例,中位年龄23.5(3~54)岁,其中极重型再生障碍性贫血65例。诊断至移植中位时间2(0.5~180)个月。单倍型造血干细胞来源为骨髓+外周血。脐血均选用单份,HLA配型≥4/6相合。127例患者均接受改良Bu/Cy+ATG/ALG预处理方案(白消安+环磷酰胺+抗胸腺细胞球蛋白/抗淋巴细胞球蛋白)。以环孢素A、霉酚酸酯联合短程甲氨蝶呤预防GVHD。回输单倍型供者单个核细胞10.87(3.61~24.00)×108/kg,CD34+细胞3.49(1.02~8.89)×106/kg;回输脐血单个核细胞2.22(1.10~7.30)×107/kg,CD34+细胞0.56(0.16~2.27)×105/kg。127例患者中5例发生早期死亡。在可评估的122例患者中,1例发生原发植入失败,其余121例患者成功植入(均为单倍型造血干细胞植入)。中性粒细胞、血小板植入时间分别为11(9~28)d、15(9~330)d,5例患者发生血小板植入不良。移植过程中74例(58.27%)发生感染。存活患者中位随访20.5(4.0~60.0)个月,Ⅱ~Ⅳ度急性GVHD发生率为24.79%(30/121),中/重度慢性GVHD发生率为14.15%(15/106),预期4年总生存率为(78.5±4.3)%,无失败生存率为(77.4±4.3)%。

结论

haplo-HSCT联合第三方脐血干细胞移植治疗SAA疗效确切且安全性较好,在无全相合供者情况下可作为有价值的治疗选择。

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