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基因治疗在替代功能障碍基因和肿瘤治疗方面具有良好的应用前景。基因治疗有3个基本要素：目的基因、表达载体和递送载体．其中递送载体的构建和改进，一直是基因治疗研究的重点。递送载体有病毒载体和非病毒载体两类。病毒载体的转染效率较高，但也存在一些明显缺点，如免疫原性高、毒性大、目的基因容量小、靶向特异性差、制备较复杂及费用较高等，因此人们愈来愈重视非病毒载体的研究。其中壳聚糖及其衍生物是研究的热点之一。