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RNA干扰(RNAi)是指一种分子生物学上由双链RNA诱发的基因沉默现象,其机制是通过阻碍特定基因的翻译或转录来抑制基因表达.微RNA(miRNA)在哺乳动物的大脑的不同区域具有不同的作用,并且RNAi在大脑的发育过程中具有重要的作用,miRNA具有调控多种目的 基因表达的功能.由于神经元一旦受到损害就很难恢复正常的特性,目前RNAi被认为是治疗和改善神经变性疾病最有潜力的的技术.目前治疗性RNAi已运用于多种神经退行性疾病的体内和体外研究当中(如遗传肌张力障碍、阿尔茨海默病等),但其运用于临床治疗仍需进一步的研究.