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地中海贫血的基因治疗是基于基因修正的自体造血干细胞移植。目前,临床前和临床研究已经证明了慢病毒载体基因治疗的安全性和有效性,但仍有许多因素限制其临床应用,如有效的干细胞数量和质量、基因转导效率、基因表达水平和移植前预处理方案的毒性。
地中海贫血的基因治疗
【摘 要】
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地中海贫血的基因治疗是基于基因修正的自体造血干细胞移植。目前,临床前和临床研究已经证明了慢病毒载体基因治疗的安全性和有效性,但仍有许多因素限制其临床应用,如有效的
【机 构】
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南方春富(儿童)血液病研究院;
【出 处】
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中国实用儿科杂志
【发表日期】
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2018年12期
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