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重组腺相关病毒(recombinant adeno-associated virus,rAAV)作为转基因载体具有无神经毒性和低免疫原性等优点,因此在基因治疗的基础研究和临床应用领域倍受重视.在中枢神经系统(central nervous system,CNS),以rAAV为载体已经成功转导了脑和脊髓的多个部位.随着国内外对rAAV载体研究的日趋深入,其优势已为学术界所公认,现已应用于数项CNS疾病临床前期的基因治疗,其有可能成为转基因治疗CNS疾病的最佳载体。