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Tafamidis是一种口服的转甲状腺素淀粉样变长效治疗药物,已获FDA批准用于罕见的全身性疾病转甲状腺素淀粉样变性心肌病的治疗.在Ⅰ～Ⅲ期的临床试验研究中,tafamidis对不同类型的转甲状腺素淀粉样变均表现出良好的治疗作用,可减缓患者神经系统病变的发展,表现出长期的有效性和安全性.本文就tafamidis的基本信息、作用机制、药效学、药代动力学和临床研究作一概述.