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庞贝氏症是一种罕见疾病，成因为第17对染色体出现病变，导致体内缺乏酸性α-葡萄糖苷酶，从而无法分解肝糖，导致患者肌肉无力、心脏扩大等。杜克大学的研究人员通过对3例患有最严重庞贝氏症的患儿临床治疗发现，在常规的鸡尾酒疗法处方中加入第3种抗癌药物可以显著改善患儿的症状。
抗癌药物可抑制部分庞贝氏症患儿免疫反应
【摘 要】
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庞贝氏症是一种罕见疾病，成因为第17对染色体出现病变，导致体内缺乏酸性α-葡萄糖苷酶，从而无法分解肝糖，导致患者肌肉无力、心脏扩大等。杜克大学的研究人员通过对3例患有最严重
【出 处】
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广东药学院学报
【发表日期】
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2012年5期
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