【摘 要】
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基因编辑是基于人工核酸酶的先进技术,可对基因组序列进行精确修饰。基因编辑在医药领域展现了巨大的应用前景,为疾病的治疗提供了新的精准治疗方法。原发性免疫缺陷病是单基因突变导致的以反复、难治性感染为标志性表现的一组疾病,病死率极高。而基因编辑的使用给该病带来了治愈的希望。该文综述了基因编辑技术的发展,并简要介绍基因编辑技术在原发性免疫缺陷病中的研究与应用。[中国当代儿科杂志,2021,23 （7）:7
【基金项目】
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重庆市科技局技术创新与应用示范（cstc2018jscx-msybX0005）； 儿童基因修饰和基因编辑创新平台；
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基因编辑是基于人工核酸酶的先进技术,可对基因组序列进行精确修饰。基因编辑在医药领域展现了巨大的应用前景,为疾病的治疗提供了新的精准治疗方法。原发性免疫缺陷病是单基因突变导致的以反复、难治性感染为标志性表现的一组疾病,病死率极高。而基因编辑的使用给该病带来了治愈的希望。该文综述了基因编辑技术的发展,并简要介绍基因编辑技术在原发性免疫缺陷病中的研究与应用。[中国当代儿科杂志,2021,23 （7）:743-748]
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