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基因治疗是一种新的、具有革命性的治疗手段,其对免疫缺陷病、肿瘤等多种疾病的疗效已得到验证,但高效低毒的基因载体是制约其发展的关键因素。病毒载体因安全性问题,应用受到限制。与病毒载体相比,虽然非病毒载体转染效率较低,但低毒、无免疫原性、无基因片段大小限制和易制备的优点使高效、低毒的非病毒载体成为研究的热点。本论文以带有氨基甲酸酯键的叔胺为母体,设计、合成了一系列多羟基阳离子类脂5b、5c、5d、6a、6b、6c和6d。目标产物和中间体经MS、1HNMR, 13CNMR表征结构正确,纯度满足转染要求。考察了所合成阳离子类脂的临界胶束浓度(cmc)、亲水亲油平衡值HLB、临界排列参数P等基本性质,得出相同类型的阳离子类脂碳链长度为12的类脂(6a和6c)具有较小的ycmc、cmc和较大的HLB值。将所合成的阳离子类脂制成脂质体,采用TEM、纳米粒度及电位分析仪等仪器对其状态进行了研究。琼脂糖凝胶电泳实验结果表明所制备的脂质体具有延滞DNA的能力,可以与DNA复合形成脂质体/DNA复合物。利用纳米粒度及电位分析仪测试了脂质体/DNA复合物的粒径和Zeta电位。将脂质体作为基因载体转运质粒DNA pGFP-N2到Hela细胞株、7721细胞株、Hep-2细胞株和Hepal-6细胞株,进行细胞转染和毒性实验,结果为：脂质体5b、5c与脂质体5a具有相近的转染效率,接近于lipo2000,但5d的转染效率较低；脂质体6a、6b、6c和6d对Hela细胞和7721细胞的转染效率几乎为零,对Hep/1-6细胞具有较低的转染效率,对Hep-2细胞具有较高的转染效率,其中6b、6c和6d的转染效率优于lipo2000,脂质体6a与lipo2000的转染效率相近；脂质体5b、5c和5d对Hela细胞的细胞毒性较低,接近于lipo2000和5a,脂质体6a、6b、6c和6d对Hepa1-6的细胞毒性较低,优于Lipo2000。初步转染实验结果表明,含半乳糖残基阳离子脂质体对细胞选择性顺序为：Hep-2细胞>Hepa1-6细胞>7721细胞≈Hela细胞,对肝细胞的靶向选择性尚需进一步的试验研究。