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目的:评价特立氟胺(TFN)与安慰剂相比治疗多发性硬化(MS)的有效性和安全性。方法:计算机检索Pub Med、EMBASE、Cochrane图书馆、中国生物医学文献(CBMdise)和中文全文期刊(CNKI)等数据库,手工检索有关的中文期刊杂志,检索日期至2018年2月,收集所有特立氟胺治疗MS的相关随机对照试验(RCT)。文献的质量评价应用Cochrane偏倚风险评估表。由两位研究者分别独立完成文献筛选、质量评价和数据提取。对主要结局指标进行敏感性分析以检验最初Meta分析结果的稳定性。统计分析应用Stata12.0软件,对综合评价指标的95%可信区间进行评估,检验水准设为0.05。结果:研究纳入6项RCT,共计3293例患者,其中有4项评估特立氟胺(7mg·d-1或14mg·d-1)与安慰剂相比的安全性及疗效,2项评估两种剂量的特立氟胺作为干扰素-β或醋酸格拉替雷辅助治疗的耐受性和有效性。所有文献质量均为中等。Meta分析结果显示,与安慰剂相比,特立氟胺可显著降低年复发率(TFN7mg:RR=0.72,95%CI:0.65-0.80;TFN14mg:RR=0.67,95%CI:0.61-0.75,P值均<0.0001)、至少经历一次复发的发生率(TFN7mg:RR=0.78,95%CI:0.70-0.87;TFN14mg:RR=0.69,95%CI:0.61-0.77;P均<0.0001)和MRI T1加权像钆增强(T1-Gd)病灶的发生率(TFN7mg:RR=0.78,95%CI:0.71-0.86;TFN14mg:RR=0.64,95%CI:0.58-0.72,P均<0.0001),特立氟胺14mg可显著减少残疾进展(TFN14mg:RR=0.69,95%CI:0.55-0.87,P=0.002),且在改善MRI活动性指标方面优于7mg(TFN7mg与TFN14mg相比:RR=1.21,95%CI:1.08-1.37,P=0.002)。特立氟胺和安慰剂在不良事件(AEs)和严重不良事件(SAEs)发生率方面无差异,因AEs而终止研究的发生率显著升高(TFN7mg:RR=1.47,95%CI:1.12-1.92,P=0.005;TFN14mg:RR=1.63,95%CI:1.25-2.13,P<0.0001)。主要的AEs包括转氨酶升高、头发稀疏、腹泻、疲劳和恶心,均为轻中度,且具有自限性,很少中断治疗。疗效和安全性方面存在剂量-效应关系。敏感性分析提示最初Meta分析结果稳定。结论:特立氟胺与安慰剂相比能显著减少复发、改善MRI活动性指标,且用药方便、安全性高,特立氟胺14mg还可显著延缓残疾进展,因此本研究推荐临床应用的特立氟胺剂量为14mg。本研究存在一定的局限性,临床实践中用药需谨慎。