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研究背景原发免疫性血小板减少症(primary immunethrombocytopenia,ITP)作为以外周血单纯血小板减少为特征的、具有明显出血倾向的、可在不同年龄段发病的一种获得性自身免疫性疾病,其成年患者多表现为慢性ITP。本病发病机制复杂,血小板破坏及生成失衡为目前致力于该病的发病机制研究的学者们主要的关注点。ITP患者病程通常迁延易复发,且存在致死性出血事件发生的可能。通过减少自身抗体的产生、中和补体、调节细胞因子等作用来减少血小板的破坏,进而达到治疗效果的糖皮质激素和(大剂量)丙种球蛋白为该病的一线治疗药物。然而,临床数据表明,只有80%左右的病人对一线治疗有反应,且部分患者在停药后还会复发或者因无法停药而产生药物依赖,更有患者深受药物副反应之苦。口服血小板生成素受体激动剂——艾曲波帕(eltrombopag),可模拟内源性血小板生成素的作用,与巨核细胞表面相关受体结合,引起下游相关通路的活化,以促进血小板生成。近年来,大量临床研究证实艾曲波帕在治疗ITP方面具有明显的优势,国内原发免疫性血小板减少症专家共识也将其列入ITP二线治疗方案之中。目的本文旨在评估艾曲波帕在治疗成年人群中持续性或慢性原发免疫性血小板减少症患者的有效性及安全性。方法全面、系统地搜索6大国内外主流医学库(Web of Science、Pubmed、EMbase、The Cochrane Library、中国知网(CNKI)及万方数据知识服务平台)收录的国内外研究学者发表在各大期刊的关于艾曲波帕治疗ITP的文献,时间设定为建库至2020年2月。两名研究人员依照入排标准,使用在线数据集独立筛选文献。然后对获得的文献中的数据进行整合,再利用Cochrane协作网的Revman5.3软件对所有纳入文献做质量评价、异质性检验及数据统计分析。并通过对文献中的治疗有效率、出血事件发生率、血栓事件发生率、不良反应发生率及补救性治疗情况等结局指标进行系统分析,来评估艾曲波帕在治疗成人持续性或慢性ITP方面的有效性及安全性。结果本次研究共检索到5篇符合标准的文献,共纳入受试对象606名,其中实验组418名,对照组188名。Meta分析结果显示:①与安慰剂相比,艾曲波帕在成人持续性或慢性ITP中的总体及2周有效率均较高,相对危险度分别为[RR=4.91,95%CI(3.27,7.38),P<0.00001]和[RR=7.04,95%CI(3.64,13.61),P<0.00001],两组间差异有统计学意义。②艾曲波帕组治疗期间出血事件发生率较低,相对危险度为[RR=0.82,95%CI(0.73,0.92),P<0.01]。③无论是血栓事件发生率还是不良反应发生率,艾曲波帕与安慰剂之间均未见明显统计学差异,相对危险度分别为[RR=2.14,95%CI(0.37,12.45),P=0.40]和[RR=1.05,95%CI(0.84,1.32),P=0.68]。④在补救性治疗方面,相较于安慰剂组,艾曲波帕组展现出了明显的优势,相对危险度为[RR=0.37,95%CI(0.25,0.54),P<0.00001]。结论艾曲波帕治疗成人持续性或慢性ITP具有良好的效果,其起效迅速、耐受性及安全性较好,为持续性或慢性ITP患者带来了新的选择。