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[目 的]利妥昔单抗(Rituximab,RTX)是儿童免疫性血小板减少症(Immune thrombocytopenia,ITP)的二线治疗方案之一。该药在成人ITP中疗效相对较为确切。近年来也相继发表了一些关于儿童ITP中疗效和安全性的临床研究报道,但总体上病例数相对较少,且尚无对利妥昔单抗治疗儿童ITP的荟萃分析。本研究旨在通过系统回顾和荟萃分析评估前瞻性临床研究中利妥昔单抗对ITP儿童的有效性和安全性,为利妥昔单抗在儿童ITP中的进一步应用及其地位提供更为可靠的循证医学证据。[方 法]两位独立的研究者分别独立检索中国期刊全文数据库、万方数据库、中国生物医学文献数据库、维普中文数据库、PubMed、OVID&EMBASE、Web of science、Clinical Trials.gov 和 Cochrane Library。检索词包括:“紫癜,血小板减少性,特发性”、免疫性血小板减少症、ITP、特发性血小板减少性紫癜、免疫性血小板减少性紫癜、自身免疫性血小板减少性紫癜、特发性血小板减少症、原发性血小板减少性紫癜、利妥昔单抗、美罗华、“CD20抗体,利妥昔单抗”、adolescent、child、“child,preschool”、infant、age before 18、ITP、immune thrombocytopenia、thrombocytopenia、rituximab。从每个数据库的建立之时截止到2019年11月,以获得儿童ITP接受利妥昔单抗治疗的合格研究。分析指标包括:总体反应(Overall response,OR)、完全反应(Complete response,CR)、复发和不良事件(Adverse events,AEs)。采用Stata软件(15.0版)进行Meta分析。随机效应模型和固定效应模型用于汇集各研究的结果。同时进行敏感性分析,以确定结果是否会有所不同。[结 果]我们检索到的3457篇文章中,去除重复文章1083篇,删除明显与研究内容无关、动物实验或综述类文献101篇,余下文献进行初筛,阅读文献题目和摘要,排除与本研究内容不符文献2124篇,最后剩余文献下载全文,根据纳入标准(所有利妥昔单抗治疗儿童ITP的前瞻性临床试验,儿童年龄在1个月至19周岁以下范围内,英语或中文资料)与排除标准(病例数小于1 0例,无法获取全文,回顾性研究)排除文献。通过仔细阅读全文,139篇文献内容不满足本研究的标准。最终有10篇研究符合荟萃分析的纳入标准。其中小剂量利妥昔单抗的前瞻性临床研究有3篇合格文献(92例儿童ITP);标准剂量利妥昔单抗的前瞻性临床研究有7篇合格文献(156例儿童ITP)。结果显示OR率0.58(95%CI 0.47～0.69,12＝70.4%)、CR 率 0.37(95%CI0.28～0.46,I2=50.5%)、复发率 0.26(95%CI 0.14～0.38,I2=61.8%)和不良反应发生率 0.17(95%CI 0.08～0.27,I2=59.6%)。[结 论]本研究结果表明在儿童ITP的治疗中,利妥昔单抗是一种有效的二线治疗药物。但该药的长期有效性尚不明确,未来需要大样本的高质量随机对照试验,以进一步评价利妥昔单抗在儿童ITP治疗中的疗效和安全性。