目的:观察益髓青黄散治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的临床疗效及临床症状改善情况。方法:实验组25例,给予益髓青黄散治疗;对照组25例,主要以环孢霉素联合重组人红细胞生成素、雄激素,部分患者联合(或)使用维甲酸、沙利度胺及骨化三醇治疗,两组均以2个月为一疗程,对照观察临床疗效。结果:实验组客观疗效优于对照组(P<0.05)。实验组治疗前后临床症状、外周血细胞数量显著提高(P<0.05);对照组临床症状、外周血细胞变化不显。结论:①MDS一疾为正气虚损,毒邪伏髓所致,治疗上应与益气解毒祛瘀为法。②益髓青黄散治疗MDS,可使部分病人获得完全缓解,大部分患者获得血液学改善;外周血细胞明显提高,显著改善患者临床症状。③益髓青黄散对骨髓粒系有双向调节作用,原始粒细胞不同程度下降,中晚幼粒细胞不同程度提高;益髓青黄散可刺激红系造血;对巨核系无抑制作用。④益髓青黄散治疗MDS,大部分患者的气虚症状得到明显改善,生活质量得到一定程度提高。⑤鉴于病例数不够多,目前观察益髓青黄散治疗MDS疗效与MDS证型、FAB分型、染色体正常与否尚未显示相关性,需进一步扩大样本加以验证。由此可见,益髓青黄散治疗MDS具有肯定客观的疗效,其作用机制尚有待深入研究。