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目的生酮饮食(ketogenic diet, KD)是治疗儿童难治性癫痫的一种非药物性治疗方法。早在《圣经》年代禁食就被用于治疗抽搐和癫痫,20世纪20年代逐渐提出KD的概念,并将其用于癫痫治疗,应用逐渐广泛。但随着新型抗癫痫药物(antiepileptic drugs,AEDs)的不断涌现,KD越来越不受人们的重视。大量AEDs的临床应用,仍有约1/3的癫痫患者发作得不到有效控制,KD又逐渐的回归到人们的视线中并广泛用于儿童难治性癫痫的治疗。目前关于KD作用机制仍然处于研究中,对于KD治疗难治性癫痫的疗效、耐受性及不良反应等方面的研究不断涌现。本文就KD治疗儿童难治性癫痫的长期疗效及其耐受性进行研究,评估长期KD的不良反应。方法选取在我院2011年5月-2013年3月进行KD治疗的难治性癫痫患儿,参考霍普金斯医院的经典KD方案,按照我院自身情况制定的经典KD进行治疗KD开始后随访调查至少1个月,并对其治疗效果进行回顾性分析研究,癫痫发作减少≥50%认为KD治疗有效。对KD对脑电图的影响、对神经系统发育的影响进行评估,分析性别、发病年龄、病因学、家族史、抗癫痫药物的应用等方面对KD疗效的影响。结果本次研究中共有73例患儿,其中有3例患儿于KD早期因各种原因退出(1例严重腹泻,1例KD无效,1例拒食),余70例患儿中33例女性,37例男性,KD开始的平均年龄为38.5月±32,平均随访时间为6.65月±3.87。随访3个月及以上时,其中30/57(53%)患儿有效,10/57(18%)完全缓解,27/57(47%)无效。在有效的患儿中,KD治疗3月后,EEG的背景活动明显改善,发作间期癫痫放电频率明显减少。另外患儿认知功能及运动智力发育水平也渐提高。KD疗效与病程长短之间仍存在争议,男性患儿较女性疗效好,部分性发作患儿KD疗效较差。但是有15/35(43%)婴儿痉挛(infant spasm, IS),7/15(47%)癫痫(未分型),2/2(100%)例Lennox-Gastaut综合征(Lennox-Gastaut syndrome,LGS),2/2(100%)例Doose综合征有效,1/2(50%)结节性硬化继发癫痫KD治疗后一直无发作并过渡至正常饮食。KD治疗的不良反应中,其中腹泻有13例(19%),呕吐16例(23%),便秘11例(11%),低血糖4例(6%),感染4例(6%);KD治疗3月及以上时出现4例(6%)低蛋白血症,4例(6%)高脂血症,1例(1%)脂肪肝,1例(1%)肾结石。但并不影响KD的正常进行,经过对症处理、补充白蛋白、降低饮食比例、多饮水并及时复查后消失,继续KD治疗。结论KD治疗儿童难治性癫痫疗效确切,不仅仅能够减少癫痫发作次数,而且可以明显改善患儿脑电图情况,促进患儿神经系统发展及认知功能改善。另外,KD所引起的副作用并非致命性,仍可耐受并继续KD治疗,这终将成为一项理想的癫痫治疗方法。