1.目的本研究在了解广东省4市重型β地中海贫血(β-thalassemia major,以下简称“β-TM”)患者诊疗现状的基础上对祛铁常用药物“祛铁胺、祛铁酮联合用药”(以下简称“联合用药”)与“地拉罗司”两种治疗方案之间进行成本-效果分析,为患者、医生、医保支付方选取相对“价低而质优”的药品。最终达到提高医疗费用报销比例,降低患者自费支出费用,减轻患者及其家庭疾病经济负担的目的。2.方法(1)文献研究。以“地中海贫血”、“药物经济学评价”、“成本-效果分析”等为检索词收集文献,借鉴国内外经验与现有研究成果。(2)问卷调查。针对来自广州、深圳、珠海、佛山的7家医院的就诊β-TM患者,由医生与患者各自填写相应的基线、随访问卷。了解患者为期一年的诊疗状况、费用以及生存质量等。(3)成本-效果分析。根据相对花费少而治疗效果好的为优势药物的原则,选出最具成本-效果的临床用药方案,并进行敏感度分析检验结果稳定性。3.结果(1)调查患者249人,选择联合用药患者(112人)明显多于单独使用地拉罗司(75人)、祛铁胺(36人)、祛铁酮(31人)。(2)回收随访问卷229套,回收率为91.97%。经济困扰(33.33%)是患者变更用药方案的主要原因,用药后患者不耐受(18.67%)及出现不良反应(17.33%)为次要原因。其中,地拉罗司组不良反应的发生率一定程度上低于联合用药组。(3)祛铁剂费与输血费是患者主要费用支出。各医院祛铁剂零售价不同,有4家医院无供应地拉罗司,患者需前往其他医院开药,导致诊疗成本增加。(4)收集生存质量量表103套。患者在情感功能、社会功能、学校功能、总分方面无明显改善;不使用祛铁剂的患者健康状况有所恶化。联合用药在改善生理功能方面较显著;地拉罗司在改善社会功能方面较显著。(5)成本-效果分析。1年短期治疗后,经最小成本法分析,地拉罗司更具成本-效果。将治疗成本与治疗效果联系起来,进一步对两祛铁方案进行评价,地拉罗司成本效果优于联合用药,且经敏感度分析结果较稳定。4.结论诊疗费用给患者及其家庭造成了一定程度上的负担。随访一年后,采用不同祛铁方案均可使患者的各项身体机能与生化指标有所好转。利用患者的诊疗费用和生存质量进行计算,相对联合用药而言,地拉罗司更具成本-效果,也就是说在获得同样的生存质量的情况下,其花费更为合理、更能被患者接受。若可降低其售价,将进一步缓解患者及其家庭的疾病负担。另外,需加大对地贫的预防与控制力度,减少地贫儿出生;重视地贫儿的心理行为改变,治病的同时使患者的身心都得到良好的治疗,促进患者健康成长;探讨医院-社区一体化管理模式,方便患者就医。