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目的:观察补肾生血中药补髓生血颗粒治疗慢性再生障碍性贫血(chronic aplastic anemia,CAA)的临床疗效及对造血粘附信号转导通路中磷脂酶D(phospholipase D,PLD)的影响。以探讨CAA发病的相关机制及补肾生血中药干预CAA的作用机理,为补肾生血法治疗CAA提供理论依据。方法:将60例CAA患者按随机数字表法分成两组,其中补髓生血颗粒(试验组)30例,再造生血片(对照组)30例进行疗效比较。采用蛋白印迹(Western blot)法测定CAA患者治疗前后骨髓单个核细胞中PLD的表达水平。结果:1.补髓生血颗粒治疗CAA的临床疗效优于对照组(P＜0.05),且肾阳虚型疗效优于肾阴虚型(P＜0.05) 2.CAA患者骨髓单个核细胞中PLD呈低表达水平,补髓生血颗粒可以提升其表达水平。结论:1.补髓生血颗粒治疗CAA的临床疗效优于再造生血片,且肾阳虚型疗效优于肾阴虚型。2.CAA患者PLD低表达异常可能影响了骨髓的造血功能。3.补髓生血颗粒通过调节PLD介导的异常信号转导通路,改善造血微环境,抑制骨髓造血干/祖细胞的过度凋亡,进而调控骨髓造血,促进造血干/祖细胞的增殖和分化,以达到治疗CAA的目的。