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目的：系统评价药物治疗多囊卵巢综合征(polycystic ovarian syndrome,PCOS)的有效性及安全性,为临床医生研究及治疗多囊卵巢综合征提供理论依据,更好的指导临床医生采用最安全有效的药物治疗多囊卵巢综合征,提高临床疗效。方法：全面检索Cocharane协作网系统评价资料库(Cochrane Database of Systematic Reviews,CDSR)中药物治疗PCOS的临床研究文献,纳入自建库至2013年1月收录的药物治疗PCOS的临床随机对照试验(Randomized controlled trials,RCTs)的文献,获取全文,对纳入文献的干预措施及研究结果进行描述性分析。结果：本研究共纳入8篇药物治疗PCOS的RCTs文献,分析结果显示：1、中药能提高克罗米芬治疗不孕PCOS患者的妊娠率,但中药的安全性仍不十分确定；2、克罗米芬能有效提高PCOS患者的排卵率及妊娠率且克罗米芬联合地塞米松或cOC较单独使用克罗米芬能更好的提高无排卵PCOS患者的妊娠率；3、PCOS患者使用促性腺激素促排卵治疗i前,应用GnRH-a做预处理会增加PCOS患者发生卵巢过度刺激的几率；4、对PCOS患者促排卵治疗时,FSH较hMG能显著减低OHSS的发生率；5、二甲双胍能提高PCOS患者的排卵率,显著降低非肥胖型PCOS患者的空腹胰岛素水平及肥胖型PCOS患者的血清总T水平,并且会增加恶心、呕吐等胃肠副反应的发生率。与单独使用CC相比,二甲双胍能提高肥胖型PCOS患者的妊娠率及活产率：6、脉冲式GnRH治疗PCOS的的有效性及安全性仍不确定；7、改变FSH的类型或给药方式并不影响FSH在改善PCOS患者的排卵率、妊娠率、流产率、多胎妊娠率、OHSS发生率等方面的效果；8、他汀类药物能显著降低PCOS患者的血清总T、总胆固醇、LDL及甘油三酯的水平,且很少引起副反应,故临床应用此类药物时较为安全结论：药物治疗PCOS在改善月经周期、生育指标、内分泌指标、代谢指标及人体测量指标方面有一定的疗效,但会导致不同程度的不良反应。由于本研究纳入的文献数量少,样本量小,试验数据不充分,部分研究结果报告不明确等原因,因此其论证强度仍较弱,尚需更多样本量更大的高质量研究以增加论证的强度,来进一步判断药物治疗PCOS的有效性及安全性。