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目的：观察重组人血小板生成素对难治、复发性特发性血小板减少性紫癜患者的疗效和安全性，并在国内首次探讨rhTPO的疗效与GPⅡb∕Ⅲa自身抗体的表达及巨核细胞成熟程度的关系。 方法：收集2010年1月至2012年3月期间，苏州大学附属第一医院本部及永鼎分院使用重组人血小板生成素治疗的难治、复发性ITP患者23例，rhTPO的使用方法为15000U/d，皮下注射，疗程满14天后进入维持治疗阶段，维持治疗方法为等剂量隔日一次，疗程14天，如血小板计数大于300×109/L或治疗14日无效则停止治疗。所有数据采用SASV8.1统计学软件分析。 结果：①23例患者用药前血小板计数中位数为16.0(3.0～23.0)×109/L，用药(3、7、10、14、17、21、24、28)d时分别升至23.0(11.0～68.8)×109/L、51.5(15.0～107.0)×109/L、87.8(20.0～153.0)×109/L、98.1(19.0～256.0)×109/L、98.0(16.0～313.0)×109/L、96.0(18.0～340.0)×109/L、89.6(16.0～349.0)×109/L、77.0(18.0～344.0)×109/L，均明显高于治疗前（P<0.01）；有效率为82.6％，所需时间中位数5（2～10）天，完全反应率56.3%，所需时间平均10（7～18）天，血小板升至最高值为129.0(24.0～349.0)×109/L，所需平均时间为17(3～35)天；所有患者停药一周后血小板中位数为67.0(18.0～297.0)×109/L，与最高值相比明显降低，两者差异有显著性意义（P<0.01）。仅2人出现轻微不良反应。②GPⅡb∕Ⅲa自身抗体阳性患者9人，阳性率39.1%（9/23），阳性组有效率77.8%（7/9），阴性组有效率85.7%（12/14），两组比较差异无统计学意义(P>0.05)。③几乎所有病人巨核细胞数量明显增加，MK数目大于100个/片者17例，小于35个/片者2例，35～100个/片者4例；所有患者骨髓巨核细胞均呈现不同程度的成熟障碍，血小板形成不良。CR患者原始型MK、幼稚型MK、及颗粒型MK等早期MK总和（94%）高于未取得CR的患者（92%），但两者差异无统计学意义(P>0.05)。 结论：①rhTPO是治疗难治、复发性ITP的疗效良好、起效迅速、较为安全的药物。②GPⅡb∕Ⅲa特异性自身抗体的表达与rhTPO对难治、复发性ITP的疗效无相关性。③巨核细胞成熟程度与rhTPO对难治、复发性ITP的疗效无相关性。④rhTPO治疗难治、复发性ITP作用持续时间短暂。