研究背景:特发性多中心型Castleman病(Idiopathic multicentric castleman disease,iMCD)是一种罕见的炎症性淋巴结增生性疾病,病因和发病机制并不十分明确,该病诊断主要依靠活检组织的病理组织学和排外恶性肿瘤、风湿免疫系统疾病及感染性等疾病。因iMCD在临床表现、病理特征、实验室特点及治疗效果上具有较大的异质性,且由于该病的罕见性,目前国内外缺乏大样本的前瞻性数据支持治疗选择及预后模型。研究目的:对iMCD的临床特点,实验室特征、治疗方案及疗效、生存时间及结局进行评估。寻找影响iMCD患者生存时间及结局的危险预后因素,依此对iMCD患者进行危险分层,并制作出该疾病的风险分层模型,用于预测iMCD患者对治疗的初始反应,复发的可能性和随访时的总体生存率。研究对象与方法:本研究共纳入了176例来自中国及美国时间跨度为2005年1月1日至2017年2月28日收治的iMCD患者,回顾性分析该病的临床表现,对治疗方案的反应,生存结果和疾病预后。结果:(1)iMCD在临床症状、组织病理学和实验室结果上具有较大的异质性。(2)iMCD的治疗方案选择相对较多,无症状的患者多选择观察及等待,症状较多的患者选择糖皮质激素及单纯化疗方案(如淋巴瘤化疗方案CHOP或以利妥昔单抗为主的R-CHOP等化疗方案)。研究发现利妥昔单抗的缓解率明显高于单用糖皮质激素方案,但常常出现复发的情况。在复发难治病例中,司妥昔单抗(siltuximab)或托珠单抗(tocilizumab)等靶向药物表现出较强的临床症状改善能力,并有效地延长了iMCD的总生存期。(3)iMCD患者中,单因素分析提示年龄>40岁、浆细胞亚型、血红蛋白<80g/L、肝和(或)脾肿大及胸腹水为影响总生存的危险预后因素,与更差的生存结局相关。(4)以上述5项危险预后因素作为评分基础,每项因素积为1分,分为低危(0-1分)、中危(2-3分)和高危组(4-5分),并取名为“iMCD-IPI”危险分层模型,该模型可预测iMCD患者的生存结局,包括对治疗的初始反应,复发的可能性和随访时的总体生存率。结论:iMCD具有较大的异质性,倾向于有更严重的炎症反应和实验室结果。iMCD治疗差异性大,无症状者多选择“观察等待”,症状较多者多使用抗IL-6单克隆抗体或联合化疗方案。单因素分析提示年龄>40岁、浆细胞亚型、血红蛋白<80g/L、肝和(或)脾肿大及胸腹水为影响iMCD总生存的危险预后因素。根据上述5项危险预后因素作为评分基础,分为低危、中危和高危组。并将这个评分系统取名为“iMCD-IPI”,iMCD-IPI评分准确预测了我们的研究结果,包括对治疗的初始反应,复发的可能性和随访时的总体生存率。我们的研究将有利于指导临床工作中iMCD患者选择更合适的治疗方案及合理的治疗路径,改善患者的生存及预后,并加深我们对iMCD这种罕见恶性肿瘤的了解。