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背景及目的原发性肝癌是临床上常见的消化系统恶性肿瘤,其中80%-90%为肝细胞肝癌(hepatocellular carcinoma,HCC)。在世界范围内,其发病率呈现上升的趋势,是全球高发的恶性肿瘤之一。分子靶向治疗是目前肝癌治疗的研究热点。BZG-4000是一种化学结构与索拉菲尼类似的多靶点酶抑制剂,本研究旨在评估BZG-4000对肝细胞癌异种移植小鼠模型的抗肿瘤作用,以期为该药进入肝癌临床验证研究设计及给药剂量方案的确定提供参考。方法将40只雄性健康BALB/c裸鼠随机分为5组：A组(大剂量B Z G-4000组),B组(中剂量B Z G-4000组),C组(小剂量B Z G-4000组),D组(索拉菲尼对照组),E组(安慰剂对照组)。将呈指数增长、存活率大于95%的Huh7细胞注射到小鼠肩胛骨之间及左前腿的皮肤松弛部位。当肿瘤体积达到500mm“3后进行药物实验。服药21天后取出肿瘤组织,测定各组肿块的重量、体积。对肿瘤组织进行切片、染色,进行病理学检查。并测定CD31及血管内皮生长因子(vascular endothelial growth factor,VEGF)的表达水平。运用统计软件分析上述指标在各组间的差异。结果E组小鼠肿瘤的重量、体积明显高于其他各组(P<0.05),A组、B组小鼠肿瘤的重量明显低于D组(P<0.05)。A组小鼠肿瘤的体积明显低于D组(P<0.05)。E组小鼠肿瘤组织中VEGF的表达明显高于其他各组(P<0.05),A组、B组小鼠肿瘤组织中VEGF的表达水平明显低于D组(P<0.05)。结论BZG-4000在Huh7荷瘤小鼠模型中发挥抗癌作用并能够抑制肿瘤组织中CD31和VEGF的表达。