MicroRNA（smiRNAs）是一类长度约为20-24个核苷酸的小的非编码RNA分子，广泛存在于自然界多种生物基因组内，具有序列特异性调节基因表达的重要功能，主要是在转录后水平发挥其调控基因表达的作用，通过抑制生物体内蛋白质的翻译或者引起mRNA的降解，是转录后水平进行基因表达调控的重要分子之一。研究发现，miRNA在生物体生长发育、细胞增殖、分化、凋亡及人类重大疾病的发生发展过程中发挥着重要的调控作用。miRNA表达失控与肿瘤的发生密切相关，在肿瘤的发生发展过程中可起到肿瘤基因或肿瘤抑制基因的作用。因此，研究肿瘤发生过程中相关miRNA的表达及功能已经成为当今肿瘤发生机制研究的热点之一，具有重要的理论和实际意义。肝细胞性肝癌（HCC）是严重危害人类健康的恶性肿瘤之一，死亡率高，且其发生机制复杂，目前尚不十分明确。miRNA作为一种非编码RNA基因，在HCC中常见失控表达。我们用Northern Blot方法，初步分析了多个潜在抑癌miRNAs在HCC组织及相关肝癌细胞系中的表达，结果我们发现，定位于人11号染色体的miR-125b，在HCC组织及肝癌细胞系中表达明显下调。Northern Blot表达分析显示，与癌旁组织相比，miR-125b在6对HCC组织和HepG2、SMMC7721及Huh7等肝癌细胞系中表达明显下调。随后扩大样本使用实时荧光定量PCR检测32对肝癌组织及相应的癌旁组织中miR-125b的表达情况，结果显示其在肿瘤组织中的表达明显低于癌旁组织。因此，我们推测miR-125b可能作为抑癌miRNA，在HCC发生发展过程中发挥作用。为研究miR-125b的功能，我们使用miR-125b mimic转染HepG2细胞使其过表达，结果显示，miR-125b过表达后，肝癌细胞增殖减缓和细胞周期阻滞。我们利用生物信息学及分子生物学方法，对其靶基因进行了初步鉴定，结果发现Mcl-1和IL6R是其调控的两个重要的靶基因，它们在HCC中都是高表达的。我们推测miR-125b可能通过靶向抑制Mcl-1和IL6R的表达而发挥抑癌基因的功能，阻碍肝癌细胞增殖和细胞周期循环。为了验证这个设想，我们设计“拯救”实验（RescuedAssay）对此加以分析。将Mcl-1和IL6R表达载体导入外源过表达miR-125b的HepG2细胞中，我们发现，Mcl-1和IL6R表达恢复的同时，S期细胞也随之增加，这说明miR-125b就是通过靶向抑制Mcl-1和IL6R的表达，从而参与HCC细胞增殖和细胞周期调控。综上所述，miR-125b与其靶基因构成一个复杂的基因调控网络，在HCC发生发展过程中发挥了重要作用，对miR-125b的表达进行调控可能为HCC的治疗提供一种有效的新策略。