寡核酸适配体修饰的靶向脂质体功能研究

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目的:研究寡核苷酸适配体作为脂质体靶向配体的可行性。首先通过体外实验,研究寡核酸适配体修饰的脂质体与细胞的作用特点,考察寡核苷酸适配体对脂质体靶向性的影响。并以卡巴他赛作为模型药物,通过体内实验,研究寡核苷酸适配体对脂质体体内抑瘤率的影响。方法:建立高效液相色谱法测定卡巴他赛的含量,并对药物在缓冲液中的平衡溶解度进行考察;研究卡巴他赛普通脂质体的处方和工艺,在普通脂质体的基础上制备寡核酸适配体修饰的卡巴他赛靶向脂质体(Biotin-ssDNA-LP)。并以香豆素-6代替卡巴他赛作为荧光标记物,制备包封香豆素-6的Biotin-ssDNA-LP。通过体外细胞实验,采用流式细胞仪和荧光显微镜等观察适配体修饰的靶向脂质体与细胞结合的特点,考察适配体的修饰对脂质体细胞特异性作用的影响,同时考察靶向修饰侧链寡核酸适配体的最佳用量。通过体内实验,研究适配体修饰脂质体的体内抑瘤率及体内靶向性作用,建立BNL.1MEA.7R细胞的裸鼠肿瘤模型,设置卡巴他赛阳性对照组(0.15mg/10g)、靶向脂质体高剂量组(0.2mg/10g)、靶向脂质体中剂量组(0.15mg/l0g)、靶向脂质体低剂量组(0.1mg/10g)、普通脂质体组(0.15mg/10g)及阴性对照组,考察适配体对脂质体抑瘤率的影响。结果:经方法学验证,本实验所建立的用于测定卡巴他赛浓度的HPLC法符合测定要求。经平衡溶解度实验考察,发现卡巴他赛室温下在Tris-HCL(pH7.5)缓冲液中的平衡溶解度为125.04±0.27μg/mL,符合卡巴他赛脂质体包封率测定要求。在卡巴他赛普通脂质体的基础上,确定了 Biotin-ssDNA-LP制备过程中靶向侧链的加入方法,以超微量紫外分光光度计检测可知,该方法寡核酸适配体链的利用率为100%。说明寡核酸适配体修饰脂质体在工艺上具有可行性。通过体外细胞实验,筛选出Biontin-ssDNA的最佳用量为磷脂摩尔质量的5%,在此比例时,脂质体与细胞结合最快,带有绿色荧光的细胞最多,说明适配体对脂质体与细胞的特异性结合具有促进作用。体外细胞实验表明,适配体修饰的脂质体与Caco-2细胞、HepG2细胞相互作用较弱,荧光显微镜下观察,这两种细胞几乎没有荧光;而该脂质体与BNL.1MEA.7R细胞相互作用则较明显,荧光显微镜下显示出的荧光最明显,流式细胞仪测定结果中,带有绿色荧光的BNL.1MEA.7R细胞最多,平均荧光强度最强。说明寡核酸适配体修饰后,脂质体的靶向特异性显著性提高,对于非靶向性细胞,寡核酸适配体的修饰具有保护作用,阻止脂质体与其结合,对于靶向性细胞,适配体能促进脂质体与细胞的结合。通过肿瘤细胞皮下接种法,成功建立裸鼠肝癌模型并进行体内试验。给药后一周,经测量、计算,阳性组抑瘤率为54.94%,靶向脂质体高剂量组为61.44%,靶向脂质体中剂量组为50.22%,靶向脂质体低剂量组为43.16%,普通脂质体组为40.83%。说明寡核酸适配体能提高脂质体在体内抑瘤率,提高脂质体靶向性。结论:寡核苷酸适配体作为脂质体配体,能提高脂质体靶向性,对脂质体与特异性细胞的结合具有促进作用,对非靶向性细胞具有保护作用。寡核酸适配体作为脂质体靶向配体值得深入研究。
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