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目的:研究和探讨来氟米特(Leflunomide,LEF)治疗IgA肾病及以肾小球源性血尿表现为主的肾小球肾炎的疗效和安全性。 方法:选取2012年至2016年中国医科大学附属第一医院经肾活检确诊的115例IgA肾病((IgA nephropathy,IgAN)Lee氏分级Ⅱ~Ⅳ期患者以及15例门诊临床表现以肾小球源性血尿为主的肾小球肾炎(GN)患者。根据治疗方案不同将115例确诊的IgAN患者分为四组,其中LEF组27例;激素组42例;激素联合LEF组18例;余下28例患者因病理表现为新月体形成或球囊粘连,予激素联合环磷酰胺(CTX)治疗。 LEF组予LEF20mg/d口服;激素组予泼尼松0.6mg~1.0mg/kg.d,口服4~8周后规律减量;激素联合LEF组激素用法同激素组,另外予LEF20mg/d口服;激素联合CTX组予泼尼松0.8mg~1.0mg/kg.d口服,另予CTX20~40mg/kg,每月1次静点治疗。15例门诊暂未完善肾活检、以肾小球源性血尿表现为主的肾小球肾炎患者组为GN组,予LEF20mg/d试验性治疗。五组治疗期间定期复查24h尿蛋白、尿常规或尿系列、血细胞分析、血白蛋白、血肌酐、肝功转氨酶等指标。3个月后观察五组疗效和不良反应。 结果:①血尿疗效:五组治疗后尿红细胞计数同治疗前比较均显著下降(P<0.05)。LEF组血尿疗效与激素组比较差异有显著性(P<0.05);激素联合LEF组、激素联合CTX组两组血尿疗效相当(P>0.05);②蛋白尿疗效:五组24h尿蛋白均有显著下降(P<0.05)。激素组蛋白尿疗效与LEF组比较差异有显著性(P<0.05),且激素组经过1个月治疗24h尿蛋白即有显著下降(P<0.05);激素联合LEF组、激素联合CTX组两组蛋白尿疗效相当(P>0.05);③各指标变化:五组血清白蛋白水平均有提升,激素联合LEF组、激素联合CTX组肾功能改善显著(P<0.05);④不良反应发生率:LEF组11.5%、激素组14.3%、激素联合CTX组25%。 结论:①LEF治疗肾小球源性血尿疗效确切,优于激素;②对于非肾病综合征范围内蛋白尿,激素起效迅速,且疗效优于LEF;③激素联合LEF与激素联合CTX改善肾功能显著,疗效相似;④LEF不良反应发生率低于激素及CTX。综上所述,定期监测下LEF可做为IgA肾病和以肾小球源性血尿表现为主的肾小球肾炎患者的治疗选择之一。但LEF的长期疗效、复发率及安全性有待进一步观察。