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背景:多发性骨髓瘤(multiple myeloma, MM)属于恶性增殖性疾病,约占整个血液系统恶性疾病发病的的15%,仅次与淋巴瘤。MM被认为是一种不可治愈的疾病。化疗及自体造血干细胞移植(autologoushematopoietic stem cell transplantation, ASCT)在MM治疗中具有重要作用,随着新药的诞生,MM的治疗已经取得很大的进步。由于异基因造血干细胞移(allogeneichematopoietic stem cell transplantation, alloSCT)的移植物抗骨髓瘤效应,显示其具有潜在治愈MM的可能性。但是该方法具有较高的治疗相关死亡率,因此在治疗MM的方案选择中存在广泛争议。近年来一些临床研究比较了alloSCT与ASCT对MM的疗效与安全性,但对于alloSCT是否优于ASCT方案的报道结果不一。本研究拟采用Cochrane系统评价的方法,比较alloSCT与ASCT方案治疗初诊MM的疗效和安全性,为alloSCT在临床上应用于治疗MM提供循证医学证据。目的:通过Cochrane系统评价的方法比较alloSCT与ASCT方案对治疗MM的疗效和安全性。方法:采用Cochrane评价员手册介绍的系统评价方法,检索The Cochrane library、Medline、EMbase、中国知网(CNKI)、万方数据库、中国生物医学数据库(CBM)以及维普期刊数据库(VIP)等关于比较alloSCT方案与ASCT方案对MM疗效和安全性并采用孟德尔随机的前瞻性试验,以患者的生存期指标:总生存率(overall survival, OS)和无进展生存率(progression-free survival, PFS);反应率指标:完全缓解(completeremission, CR)率以及副反应指标:治疗相关死亡率(treatment-related mortality, TRM)作为被系统评价的评价指标,采用Cochrane协作网自己制作的系统评价软件Rev Man5.1对最后筛选纳入本系统评价的研究进行准确的Meta分析。结果:共纳入了6个研究,其中包含1961例受试对象,受试对象中alloSCT组的MM患者有626例,ASCT组的MM患者有1335例。纳入研究的目的均为比较ASCT-非清髓性异基因移植(nonmyeloablative stem cell transplantation,NST)序贯移植方案与单次或双次ASCT对MM的疗效,尚未能检索到单次alloSCT与ASCT方案比较的孟德尔随机试验研究。Meta分析的结果显示,alloSCT组与ASCT组的MM患者间OS的比较统计量风险比(hazard ratio,HR)及95%可信区间(confidenceinterval,CI)为[HR=1.06,95%CI(0.78,1.44)];PFS的比较统计量HR为[HR=0.92,95%CI(0.76,1.11)],其差异均无统计学意义。alloSCT组MM患者的CR和TRM较ASCT组明显增加,CR的比较统计量相对风险率(relative risk,RR)为[RR=1.29,95%CI(1.13,1.48)];TRM的比较统计量RR为[RR=3.40,95%CI(2.27,5.07)]。结论:根据本Cochrane系统评价的结果显示,与ASCT方案相比,alloSCT方案并未明显提高MM患者的OS和EFS,但可以提高MM患者的CR,同时却导致了较高的TRM。目前的证据尚不足以推荐alloSCT方案用于MM的治疗中。由于较大异质性和受纳入研究数量的限制,导致本研究的结果存在不稳定性,需要纳入更多的试验证实我们所得出的结论。