目的：本研究通过流行病学中的随机对照方法,对龟鹿二仙汤治疗原发性膝关节骨关节炎的临床疗效和安全性进行疗效评价。方法：对象：原发性膝关节骨关节炎的病人。病例来源：马来西亚王源鼎诊所就诊的原发性膝关节骨关节炎患者,所有患者都要签署《知情同意书》。诊断标准：西医诊断标准参照美国风湿病学会2001年制定原发性膝骨关节炎诊断标准。中医证候诊断标准参照《中药新药临床研究指导原则》(2002年5月1日版)原发性膝关节炎中中医证候诊断标准。临床研究实施方案：临床研究设计采用随机对照试验方法,将合格受试者以1：1的比例分配至龟鹿二仙汤治疗组(龟鹿二仙汤加减)、对照组(中药)。治疗组33例和对照组各31例。观察对象以门诊病人为主。随机化方法采用简单随机的方法。治疗方法：对照组中药：壮骨关节丸,广慈堂(Shanghai TongHanChun Herbs Factory)；用法：一次3丸,一日3次。连服30天。实验组龟鹿二仙汤加减。各组处理前均进行症状、体征评分,一疗程后再次评分以判定治疗效果。随访三个月,以评分确定远期疗效。试验期间均不得使用有治疗作用的其他药物治疗。观测指标：症状、体征分级量化本研究采用《中药新药临床研究指导原则》中药新药治疗骨关节炎的临床研究中所制定的膝骨关节炎症状分级量化表作为观察量化指标。中医病情分级判定：将病情分为了轻中重3度,是根据中医症状综合评分来分度的；轻度的评分低于11,中度的评分为12至22之间,重度的评分为23至34之间。疗效标准：本病的疗效评定参照《中药新药临床研究指导原则》骨性关节炎中疾病疗效判定标准。X光片检查分度变化判定疗效：临床治愈：X光片检查分度为1度或正常；显效：X光片检查分度恢复2级或至2度；好转：X光片检查分度恢复1级或至2度；未愈：X光片检查分度治疗前后无变化。临床研究结束后，临床资料及时汇总,用Excel建立数据库,进行数据管理,用STATA11.0进行统计分析。对两组治疗后临床总疗效、临床症状、体征疗效等进行统计分析、比较,最后客观评价临床疗效及其安全性。分类资料用χ2检验,等级资料用两样本比较Wilcoxon秩和检验(校正),两样本均数比较用t检验或Wilcoxon秩和检验,自身前后比较用配对t检验或Wilcoxon配对秩和检验。结果：本研究采用随机对照试验方法进行临床试验,共有合格受试者64例。治疗组33例；对照组31例；均为门诊病人。两组可比性检查：两组治疗前年龄、性别、病程、动作、膝痛、膝关节感觉、二便、舌象、脉象、辨证分型比较,差异无统计学意义。膝骨关节炎日常活动治疗前可比性检测,两组治疗前关节磨擦音、肌力减弱、腰膝酸软、膝部僵硬、下蹲疼痛、膝部肿胀、膝部疼痛比较,P>0.05,无明显差异。日常活动功能能障碍评分治疗前可比性检测,两组治疗前行走能力、是否跛行、下楼梯、站立能力、座位站起比较,P>0.05,差异无统计学意义。提示影响两组预后的主要因素具有均衡性。疗效：治疗组临床痊愈36.3%,显效率为33.3%,有效率为24.2%,总有效率为94.0%；对照组临床痊愈32.7%,显效为32.7%,有效率为22.4%,总有效率为87.1%。两组治疗后临床疗效比较,差异无统计学意义。治疗后两组主要临床症状体征改善率比较,P>0.05,膝部肿胀的差异无统计学意义,膝痛和膝部僵硬的差异有统计学意义,P<0.05,治疗组好于对照组。两组组间对比治疗前以及治疗后James积分比较,P>0.05,差异无统计学意义,两组治疗前以及治疗后组内比较James积分明显改善,治疗前后比较,P<0.01,差异有统计学意义。两组治疗后均未见不良反应。结论：两组治疗后临床疗效比较,P>0.05,无明显差异。治疗后两组患者临床症状体征改善的比较,P>0.05,膝部肿胀的差异不明显,膝痛和膝部僵硬的差异有统计学意义,P<0.05,治疗组好于对照组。提示口服龟鹿二仙汤加减煎剂能明显改善病人主要临床症状,且临床应用安全。安全性检测结果表明,提示中药治疗后未对心、肝、肾等功能造成损害。