目的本研究旨在观察科室自制的具有温经通络、行气化痰作用的中药方温散酊透皮外用对呼吸系统罕见病自身免疫性肺泡蛋白沉积症患者的临床表现以及生活质量的影响。方法本研究于2017年3月至2018年3月连续收集来源于北京协和医院呼吸科明确诊断为自身免疫性肺泡蛋白沉积症且经西医治疗不能缓解而又不需要接受住院治疗的5例患者。患者经签署知情同意书后,对其进行自制温散酊透皮外治的临床观察。临床观察内容包括临床表现和日常生活活动状态2部分,其中临床表现观察内容包括mMRC呼吸困难评分、咳嗽严重程度视觉模拟评分、咳痰量视觉模拟评分;日常生活活动状态观察内容包括SF-36生活质量量表、6分钟步行试验、静息下及活动后指氧饱和度。在开始治疗前采集患者病史资料,并进行临床观察内容的初评估。然后给予科室自制温散酊透皮外治疗法,治疗部位为双侧肺俞穴、膈俞穴,每日1次,每次60分钟,共观察3个月,期间进行详细的临床记录,3个月后再次进行临床观察内容的评估。最后采用自身前后对照的方法分析治疗前后的临床观察内容的统计学差异。结果基本情况方面:5例患者临床表现均以呼吸系统症状和全身低氧血症症状为主;其中有4例患者均可见不同程度的限制性通气功能障碍、弥散功能障碍以及氧合功能障碍,另外1例患者虽无肺功能障碍,但其影像学可见明显的铺路石征,而肺功能障碍的患者中有1例患者临床症状轻微,但其影像学亦可见明显的铺路石征,说明自身免疫性肺泡蛋白沉积症患者的临床表现与影像学、肺功能结果可能并不成正比。中医辨证分型方面显示:5例患者中辨证属寒痰瘀阻的3例患者,经治疗后其偏胖舌体、白厚腻苔均明显减轻,怕冷症状亦有好转;而另外2例患者自述爬楼梯后气喘症状明显好转,指氧饱和度也明显提高,但是兼有气血两虚的1例患者,其症状改善的程度没有其他患者明显。因此也说明了温散酊透皮外用对于痰瘀阻络型,尤其是寒痰瘀阻型效果更佳,而兼有虚症者可能效果相对来说弱一些。临床表现方面:5例患者治疗后的mMRC呼吸困难评分、咳痰量视觉模拟评分均较治疗前有明显改善,并具有统计学差异(P<0.05),而治疗后的咳嗽严重程度视觉模拟评分较治疗前则无统计学差异(P>0.05),但其咳嗽症状均有好转。日常生活活动状态方面:所有患者治疗后的SF-36生活质量评分、6分钟步行距离、静息下及活动后指氧饱和度均较治疗前有明显改善,并具有统计学差异(P＜0.05)。结论1.自身免疫性肺泡蛋白沉积症患者经过温散酊透皮治疗后,患者气喘、咳痰量均有明显改善,咳嗽症状有部分改善,说明具有温经通络、行气化痰作用的温散酊透皮外用疗法有助于改善自身免疫性肺泡蛋白沉积症患者的呼吸系统症状;2.自身免疫性肺泡蛋白沉积症患者经过温散酊透皮治疗后,患者SF-36生活质量评分、6分钟步行距离、静息下及活动后指氧饱和度均有明显改善,说明具有温经通络、行气化痰作用的温散酊透皮外用疗法有助于改善自身免疫性肺泡蛋白沉积症患者的氧合功能,提高患者活动耐力以及生活质量;3.温散酊透皮外用疗法有助于改善自身免疫性肺泡蛋白沉积症患者的病情,其可能可以成为一种新型的治疗罕见病自身免疫性肺泡蛋白沉积症的中医药外治疗法。