近50年来,新生儿医学获得了迅速和充分的发展,多中心随机对照试验(RCT)及大样本临床群体研究以其方法科学、论证强度高和结论可靠得到了临床医生的广泛认可,极大地提高了临床研究的质量。90年代,国外新生儿医学引入了建立在机构间合作和网络技术基础上的协作网(Networks)医学模式,以适应多中心临床研究发展的需要。目前,我国的新生儿临床医学模式仍停留在经验医学期,多中心临床研究方法学不够成熟,已成为限制我国临床研究水平提高的瓶颈之一,亟待解决。因此,尽快改变儿科临床研究方法,开展多中心临床研究,及促进新生儿临床医学模式向协作网模式转变,是国内新生儿医学发展的要求。把握新生儿医学研究的发展趋势,我们课题组围绕新生儿急性呼吸衰竭(ARF)这一新生儿临床上最常见和最重要的危重症,开展了一项多中心临床流行病学调查、一项多中心药品临床试验和一项动物实验。我们希望通过前两项研究,在协作组内推广协作科研的理念,并为进一步组织实施新生儿危重病多中心、前瞻性临床协作研究和构建我国新生儿协作网进行一些尝试、总结一些经验和教训;而动物实验的研究可以为下一步开展合理的临床干预研究提供前期实验依据。希望我们的努力,能为我国新生儿临床研究方法的改变及临床医学模式向协作网模式的转变带来一些帮助。 第一部分 新生儿急性呼吸衰竭的前瞻性多中心临床流行病学调查 背景 ARF是新生儿临床常见危重症,伴有高发病率、高病死率和高医疗费用。临床流行病学调查可提供疾病发病情况和发病规律的第一手资料,为治疗的标准化和干预的合理化提供可靠依据。发达国家的流行病学调查资料显示,意大利医院出生的所有活产婴中ARF的发病率是2.2%,病死率是14.6%;美国所有出生活产婴中1.8%的新生儿需要机械通气(MV),病死率为11.1%,平均医疗费用为$51,700;加拿大一项对17家三级NICU开展的多中心前瞻性研究报道,NICU中43%的患儿接受了呼吸支持,包括MV和nCPAP。发展中国家多巴哥的流调