【摘 要】
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目的探讨急性髓系白血病（Acute myeloid leukemia,AML）不同剂量阿糖胞苷（Cytarabine,Ara-C）方案巩固治疗的有效性。方法回顾性分析2010年1月-2020年12月安徽医科大学第二附属医院血液内科收治的424例确诊为AML患者的资料,其中121例符合纳入标准。收集患者的临床资料,包括年龄、性别、危险度分层、外周血细胞计数、乳酸脱氢酶、纤维蛋白原、D-二聚体、骨髓原
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目的探讨急性髓系白血病（Acute myeloid leukemia,AML）不同剂量阿糖胞苷（Cytarabine,Ara-C）方案巩固治疗的有效性。方法回顾性分析2010年1月-2020年12月安徽医科大学第二附属医院血液内科收治的424例确诊为AML患者的资料,其中121例符合纳入标准。收集患者的临床资料,包括年龄、性别、危险度分层、外周血细胞计数、乳酸脱氢酶、纤维蛋白原、D-二聚体、骨髓原始细胞、微小残留病变（minimal residual disease,MRD）。诱导治疗结束后完全缓解的患者接受了4疗程不同剂量Ara-C巩固治疗。随访通过电话或查看门诊或住院病历来完成。主要观察指标为微小病变残留,次要观察指标包括总生存（overall survival,OS）,无复发生存（relapse free survival,RFS）、耐受性。结果121例AML患者发病年龄15岁-73岁不等,平均发病年龄49岁。参考2021年NCCN指南,根据不同剂量Ara-C巩固,将患者分成49例标准剂量组,31例中剂量组,41例大剂量组。根据2017年ELN危险度分层标准,标准剂量组分别有低危14例,中高危35例;中剂量组分别有低危14例,中高危17例;大剂量组分别有低危18例,中高危23例。临床资料分析中,危险度分层、白细胞计数、诱导后MRD在三组间均无统计学差异。对不同剂量Ara-C巩固后的资料分析发现,巩固后MRD阴性组人群较阳性组有更好的OS及RFS,而三组患者巩固后MRD阴性率、巩固前后MRD转变率均无统计学差异,进一步危险度分层分析发现,使用大剂量Ara-C巩固的低危患者具有更好的MRD阴性率（P=0.035）,而使用不同剂量巩固的中高危患者巩固后的MRD阴性率无统计学差异。总体AML患者的中位OS为913.000天,RFS为867.000天,其中63例患者最终疾病复发后死亡。各剂量组的生存资料比较发现,中剂量Ara-C组较标准剂量组具有较好的1年OS（P=0.021）,且可提高低危AML患者3年OS（p=0.043）,延长中高危患者的OS（P=0.048）。通过单因素及多因素COX分析发现白细胞计数、血小板计数、乳酸脱氢酶、巩固后MRD为OS的独立危险因素。对于不同剂量组的血液学及非血液学不良事件分析发现,几乎所有患者均出现血液学不良事件,大剂量Ara-C组血液学及非血液学不良反应发生率均较高,且大剂量组的非血液学不良事件发生率均明显较高,结果具有统计学意义。结论大剂量Ara-C巩固方案对低危AML患者具有更好的MRD阴性率,但具有更高的不良反应,4疗程的中剂量Ara-C巩固人群较标准剂量组有更好的OS,白细胞计数、血小板计数、乳酸脱氢酶、巩固后MRD为OS的独立预后危险因素。
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