背景：原发性中枢神经系统淋巴瘤（primary central nervous system lymphoma，PCNSL）是一种罕见的中枢神经系统肿瘤，是临床极易误诊的疾病，约占淋巴瘤的2％左右，脑肿瘤的2％～3％。尽年来，其发病率不仅在获得性免疫缺陷综合征等免疫缺陷的患者中逐步增加，而且在免疫功能正常的人群中也有明显增加。PCNSL是一类高侵袭性肿瘤，患者不经诊治会很快进展至死亡。手术是获得病理诊断的重要手段，但广泛切除对延长生存期，改善生活质量无益，相反由于肿瘤部位深在，术后患者神经功能缺失症状可能反而加重。PCNSL对放疗、化疗均十分敏感，全脑放疗是PCNSL的有效治疗手段之一，但单纯放疗的疗效并不理想，5年生存率仅15％～24％，颅内复发高达67％。治疗中放、化疗联合可明显提高疗效，降低复发率。但在临床治疗中，每种治疗方法及具体药物的选择还存在很多争议。　　 目的：目前认为PCNSL的最佳治疗方案为手术、放疗、化疗的综合治疗。开颅手术是获得病理诊断的重要手段，但广泛切除对延长生存期，改善生活质量无益，相反由于大部分肿瘤位置深在，术后患者神经功能缺失症状可能加重。选择开颅手术，其原因一是术前诊断不明确，二是因为肿瘤占位效应明显，伴明显颅内压增高，减压成为手术的主要目的。病理检查确诊后即行放疗、化疗。目前公认的传统治疗办法是大剂量甲氨喋呤（HD-MTX）为基础的化疗和放疗联合应用。但HD-MTX和放疗的联合治疗可明显增加脑白质病的发病率，引起极大的长期神经毒性作用及骨髓抑制和肝肾损害等。所以传统的HD-MTX方案毒副作用大，需解毒及监测血浆浓度，应用繁琐。所以作者探讨替莫唑胺（TMZ）化疗配合放疗对PCNSL患者的治疗效果，探索这一新的治疗方法，提高PCNSL患者的疗效。　　 方法：回顾总结自2006年6月～2009年12月收治的13例确诊的PCNSL患者的资料：其中10例手术，肿瘤完全切除6例，部分切除2例，活检2例，术后经病理检查确诊，另2例经脑脊液中检出淋巴细胞异常增高确诊，1例脑干及下丘脑患者进行诊断性放疗20Gy，病灶明显缓解确诊。无手术死亡病例。确诊后均进行全脑放疗40Gy，分割20次（每周5天，木4周），放疗期间配合替莫唑胺（TMZ）化疗，替莫唑胺75mg/（㎡*d），每周7天，持续5周。放疗终止28天后进行全身化疗：替莫唑胺200mg/（㎡*d），持续5天，每28天为1周期，共4～6周期。平均4.6周期。　　 结果:13例病人中10例经术后病理确诊，2例经CSF中检出淋巴细胞确诊，1例经诊断性放疗20Gy，病灶明显缓解确诊。11例为B细胞来源，为弥漫大细胞型、大免疫母细胞和淋巴母细胞类型，免疫组化（CD20+、CD79α+）。镜下肿瘤细胞呈圆形或卵圆形，大小形态较一致，细胞致密，胞浆少，呈从簇状围绕血管生长分布，呈套袖状排列，在弥漫成片的瘤细胞中散在分布吞噬细胞，呈“满天星”图象，无典型滤泡形成。随访13例，随访时间1个月～3年，存活时间1个月～36月，其中达到完全缓解3例，部分缓解1例，稳定病灶患者3例，进展性病灶患者6例。中位生存时间22.1月。　　 结论：替莫唑胺是烷化剂氨烯咪胺含有Imidazotetrazine环的衍生物，较氮芥、卡莫司汀、环己亚硝脲等毒性更低、血脑屏障透过率更高、疗效更好。这种药物已经国产化（国产药名：蒂清），替莫唑胺通过甲基化干扰DNA复制从而产生抗肿瘤活性。替莫唑胺在酸中稳定，口服能迅速溶解。口服的生物利用度约为100％，60分钟后达到最高血浆浓度（Cmax）。应用方便，且治疗的13例病人中除少数几例出现大便发干外，未发现任何毒副反应。替莫唑胺化疗配合放疗治疗原发性中枢神经系统淋巴瘤降低了放疗剂量，减少了放疗引起脑白质病的发生率。在提高患者总的生存率、延长无进展生存时间等方面取得了较满意的临床疗效，值得推广。