目的:本研究应用消痛方超声药物透入治疗膝关节骨性关节炎(Knee osteoarthritis,KOA)肝肾不足型患者,通过观察其对患者膝关节疼痛、僵硬、日常活动程度、日常活动难度影响,评价实际疗效和安全性,以期对临床试验有建设性指导。方法:本研究采取随机对照试验(randomized controlled trial,RCT)法,将符合标准的60例KOA患者按照随机数字表法分为治疗组和对照组。治疗组给予消痛方水溶液,对照组给予云南白药气雾剂。两组治疗时均取药液约3ml,分别均匀喷在2个电极片表面,患者取仰卧位,将两电极片分别置于患侧膝关节内外侧部位做超声药物透入治疗,每次治疗30分钟,每周5次,4周后结束治疗。分别记录两组治疗前后患者膝关节疼痛、僵硬、日常活动程度、日常活动难度膝关节炎指数评分量表(Western Ontario and McMaster Universities Osteoarthritis Index,WOMAC)问卷评分,并对安全性作出监测。结果:两组患者超声药透治疗4周后,膝关节疼痛、僵硬、日常活动程度、日常活动难度WOMAC问卷评分及两组WOMAC问卷总评分治疗前后组内比较,经t检验,均有所降低,P<0.01;说明消痛方、云南白药气雾剂超声药透对KOA患者的症状均有效果。两组患者治疗后在疼痛、日常活动程度、日常活动难度WOMAC评分及两组WOMAC总评分组间比较,经t检验,P<0.01,统计学有显著差异;两组在僵硬WOMAC评分治疗后组间比较经t检验,P>0.05,无明显统计学意义,说明消痛方超声药透治疗在改善疼痛、日常活动程度、日常活动难度方面优于云南白药气雾剂超声药透治疗;在僵硬症状改善方面两组效果相当。两组总有效率比较,治疗组总有效率90%,对照组83.3%,P<0.05,提示两种治疗方法总体疗效差异有统计学意义,治疗组优于对照组。结论:消痛方超声药物透入对KOA肝肾不足型患者的疼痛、僵硬、日常活动程度、日常活动难度具有良好的改善作用。在疼痛、日常活动程度、日常活动难度改善方面消痛方比云南白药气雾剂超声药透更具有优势,且无不良反应,药物用量少,可减低患者的医疗费用。