基因治疗是通过纠正或者沉默靶基因来治疗疾病的治疗方法,然而基因治疗的临床应用由于缺乏安全高效的基因递送载体而受到极大限制。因此,研发新型安全高效的基因递送载体成为了临床应用基因治疗的关键,其中阳离子脂质体成为载体研究的焦点之一。精胺是在真核细胞代谢中涉及的多胺并带有四价正电荷,可作为阳离子载体,但由于其分子量太小导致其无法高效的运载RNA或DNA进入细胞内。针对这一问题,本研究合成了五种较大分子量的新型精胺衍生物。随后将五种新型精胺衍生物与胆固醇(摩尔比为1:1)共用制备成阳离子精胺脂质体。并通过改变制备溶剂中乙醇的含量(体积比分别为50%,25%,12.5%),探讨了乙醇含量对精胺脂质体颗粒稳定性的影响。实验表明溶剂中乙醇含量为12.5%的精胺脂质体较其它浓度更为理想,即脂质体YY-1-12.5,YY-2-12.5,YY-3-12.5,YY-4-12.5,YY-5-12.5。本文对比了精胺脂质体包裹小干扰核酸(small interfering RNA,si RNA)前后粒径电位和形貌的变化,并选取lipofactamine 2000转染试剂作为阳性对照,从下面几个方面比较这五种脂质体的优劣:(1)通过测定五种精胺脂质体的包封率,分析五种精胺脂质体结合并包裹si RNA的能力;(2)通过细胞荧光转染试验,初步探讨这五种精胺脂质体是否可以运载si RNA进入细胞,以及转染效率;(3)通过靶基因敲低实验,进一步证明这五种精胺脂质体的转染效率以及释放效率;(4)测定五种精胺脂质体对细胞的毒性大小。结果表明,YY-1-12.5,YY-2-12.5,YY-3-12.5,YY-4-12.5,YY-5-12.5这五种精胺脂质体具有很强的包载si RNA的能力,可以安全高效的转染进入Hela细胞,有望成为新型安全高效的基因载体。