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目的：观察再障复元汤联合司坦唑醇、环孢素A治疗慢性再生障碍性贫血（aplasticanemia，AA）的临床疗效，并初步探讨其疗效机理，为中西结合治疗慢性再障提供理论依据。方法：将符合纳入标准的60例慢性再障患者随机分为观察组和对照组，观察组30例，依据其具体的中医辨证分型（依照1989年中国中西医结合血液病座谈会提出的慢性再障分型以肾为主的原则，分为肾阴虚型、肾阳虚型和阴阳两虚型）遣方用药，分别采用再障复原汤为主加减联合司坦唑醇、环孢素A治疗；对照组30例，单纯采用司坦唑醇加环孢素A治疗，两组的治疗疗程均为6个月。观察两组患者治疗前后临床疗效、中医证候的改善情况、外周血细胞计数、肝肾功能的变化情况。同时，观察两组患者治疗前后血管内皮因子（VEGF）的变化情况，并在献血站献血者中随机抽取10名献血者的血浆进行血管内皮因子（VEGF）检测，作为健康对照。结果：经临床观察，观察组西医疗效总有效率（缓解+明显好转）为83.33%，明显优于对照组总有效率63.33%，二者之间存在显著性差异（P＜0.05）；观察组中医证候综合疗效总有效率（临床痊愈+显效+有效）为83.33%，明显优于对照组总有效率46.67%，二者之间存在显著性差异（P＜0.05）；观察组的中医证候积分改善显著，明显优于对照组（P<0.05）；外周血象比较（WBC、HB、PLT计数及WBC分类比较）：治疗前两组无显著差异（P>0.05），治疗后两组均有升高，但观察组升高明显二者之间存在显著性差异（P＜0.05）；通过两组治疗后患者肝肾功能的观察，两组均无明显改变，且无显著的差异（（P>0.05）。实验结果显示观察组治疗后外周血中VEGF水平较治疗前明显提高，较对照组有显著差异（P<0.05），且与年龄性别无显著相关性；中医辨证分型中，治疗后肾阳虚型患者VEGF水平较治疗前有更为显著的改善，组内比较有显著性差异（P＜0.05）。结论：1.临床研究证实采用再障复元汤联合司坦唑醇、环孢素A治疗慢性再障患者，可有效改善患者的临床症状（主要是中医症候）及外周血象，且对肝肾功能无明显损害，可以作为中西结合临床常规治疗方案。2.实验研究发现再障复元汤能够明显提高慢性再障患者体内VEGF的表达水平，尤其是对临床辨证为肾阳虚型的患者效果尤佳，且与年龄、性别无显著相关性。