研究背景随着经济社会的不断发展,人民物质生活不断丰富,人民对高质量、全方位的卫生服务的需求成为当今民生问题的一个重要组成部分。卫生保健的主要工作和任务已不再简单是疾病的治愈,甚至不是生命的延长,而是应该着重于疾病的症状有效控制,促进患者功能恢复和维持,以期使患者具有一定的日常生活能力并减轻痛苦,提高生命质量,使其生活得舒适、满意。随着以“患者为中心”的理念不断地深入和发展,患者报告结局的概念深入人心,受到社会各界的关注。全方位、多维度地关注患者的感受和变化,并通过科学的方法进行测量也是未来社会发展的必然趋势。在卫生决策中,针对生命质量量表的研究主要在两方面,一方面是如何选择适合的量表与测量方式以准确报告结果,另一方面是如何合理解释其得分变化的临床意义。对生命质量量表得分的前后差异的临床实际意义进行合理解释是一个重要挑战,也成为当前的研究热点。通过对患者报告结局和患者健康相关生命质量的测量,并合理解释其临床意义,可以评估医疗干预手段的效果,使得医疗服务结局和患者的需求得到及时反馈,进一步优化社会资源。研究目的本研究旨在以患者报告结局为出发点,同时应用基于偏好的普适性生命质量量表和基于非偏好的疾病特异性生命质量量表(皮肤病领域)等测评工具,全面系统测量痤疮患者的健康相关生命质量,并进一步通过随访研究,测量实施治疗和干预后痤疮患者的健康相关生命质量的变化情况,为患者的临床诊疗服务提供基础的数据支持,丰富该领域的研究。以痤疮患者为例,采用效标法和分布法两种方法相结合的分析方式,制定痤疮患者基于偏好的普适性生命质量量表EQ-5D-5L和基于非偏好的皮肤病特异性生命质量量表DLQI的临床最小重要差异值,进一步在方法学上探究临床最小重要差异值的制定。研究方法本研究为前瞻性纵向随访设计。资料来源主要为前期相关的文献收集和现场问卷调查。调查对象为从2017年3月至2019年1月在山东大学附属齐鲁医院皮肤科门诊进行治疗的痤疮患者。初诊患者纳入基线调查,两次随访节点分别设为治疗2周和治疗4周。三个调查节点共计调查痤疮患者1263人次,最终纳入分析1169人次。本研究通过现场问卷调查的方式收集了痤疮患者的社会人口学及临床相关信息,应用基于偏好的普适性量表(EQ-5D-5L和EQ-5D-3L)及基于非偏好的皮肤病疾病特异性量表(CADI量表、DLQI量表)测量患者的健康相关生命质量,观察痤疮患者治疗前后健康相关生命质量的变化情况;基于效标法和分布法共同制定EQ-5D量表和DLQI量表的MCID值。所运用的主要统计方法包括:描述性分析,非参数检验,Spearman相关等。研究结果本研究总计纳入齐鲁医院皮肤科门诊痤疮患者有效人次1169例,其中初次就诊980例,第一次随访(治疗2周)130例,第二次随访(治疗4周)57例。研究对象以女性为主,三个调查节点女性所占比例均超过60%,分别为67.6%、63.8%和68.4%。样本人群整体来说较为年轻,年龄范围在16-46岁,主要为学生群体,受教育水平整体较高,绝大多数未婚。从地域分布来看,患者居住地绝大多数为城市地区,农村地区的患者仅占30%左右。超过80%的痤疮患者患病病程在1年以上。GAGS痤疮分级系统由医生根据患者痤疮严重程度进行打分,研究对象轻度痤疮患者占比在80%左右;从初诊到治疗2周再到治疗4周,重度和特重的痤疮患者数量大幅减少。在三个调查节点,痤疮患者的EQ-5D-3L和EQ-5D-5L量表得分均值均在0.95以上,中位数均为1。EQ-5D-5L量表的得分均值在初诊、治疗2周、治疗4周分别为0.96±0.064、0.97±0.043和0.97±0.056。DLQI量表的得分均值在初诊、治疗2周、治疗4周分别为6.89±4.917、5.95±4.929和5.37±3.876。CADI量表的得分均值在初诊、治疗2周、治疗4周分别为5.74±2.841、5.11±2.734和5.04±2.679。根据效标法和分布法的结果,效标法下EQ-5D-5L量表MCID范围在0.020-0.030;分布法下 EQ-5D-5L 量表 MCID 范围是 0.022-0.039。效标法下 DLQI量表的MCID值范围是1.591-4.462;分布法下DLQI量表的MCID范围是1.501-2.465。研究结论除EQ-5D-3L量表外,EQ-5D-5L量表、DLQI量表以及CADI量表测量的健康相关生命质量得分在治疗后得到提升。根据效标法和分布法的结果,本研究EQ-5D-5L量表在痤疮人群中估算的MCID值范围在0.020-0.039。DLQI量表在痤疮人群中估算的MCID值范围是1.501-4.465。效标法和分布法应结合使用,0.5SD和SEM结果与效标法的结果更为接近。