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目的紫癜性肾炎(HSPN)是儿童常见的继发性肾脏疾病,但目前国内外尚缺乏公认和统一的治疗方法。通过循证医学方法评价环磷酰胺(CTX)治疗儿童HSPN的疗效和安全性,以期为临床治疗儿童HSPN提供依据和帮助。方法检索Cochrane Library、ACP Journal Club、PUBMED、OVID、EBSCO、中国期刊全文数据库(CNKI)、万方数据库和维普中文期刊数据库,以及手工检索会议资料和学位论文,尽可能获取所有有关CTX治疗儿童HSPN的文献。制定严格的纳入和排除标准,由2名研究人员分别独自筛选文献,依据牛津证据分级与推荐强度对入选文献进行证据分级和Cochrane手册5.1.0质量评价标准对文献进行质量评价。采用Review Manager5.2软件进行Meta分析,计算CTX/糖皮质激素(GC)联合组与GC组的临床缓解率及各种不良反应发生率的相对危险度(RR)及其95%可信区间(CI),客观评价各项试验指标。结果共检索到文献423篇,其中英文176篇,中文247篇。依据纳入及排除标准最终纳入分析的RCT文献8篇。8篇RCT文献均未对随机分组方法作详细描述,均未采用分配隐藏、未采用盲法,未提及退出和失访,亦未提及选择性报告研究结果和其他偏倚,但都采用了公认的诊断方法,基线资料具有可比性。共纳入283例患儿,CTX/GC联合组149例,GC组134例。 Meta分析结果显示:(1) CTX/GC联合组临床缓解率显著高于GC组:RR值为1.58(95%CI:1.36,1.85),差异有统计学意义;(2) CTX/GC联合组治疗后24h尿蛋白定量和血清白蛋白量均优于GC组,MD值分别为:-2.04(95%CI:-2.92,-1.71)和7.61(95%CI:4.69,10.52),差异均有统计学意义;(3)不良反应发生率:CTX/GC联合组的激素不良反应低于GC组(RR=0.34,95%CI:0.12,0.96),但急性胃肠道反应发生率较高(RR=3.76,95%CI:1.86,7.63),差异均有统计学意义,而两组患儿的呼吸道感染、白细胞减少、出血性膀胱炎、肝功能损害和脱发的发生率差异均无统计学意义。结论糖皮质激素联合环磷酰胺治疗儿童HSPN比单用糖皮质激素治疗的临床缓解率高,降尿蛋白和升高血清白蛋白效果更明显,对重症HSPN患儿疗效优于单用激素治疗;环磷酰胺可降低激素不良反应发生率,除急性胃肠道反应发生率较激素高外,呼吸道感染、白细胞减少、出血性膀胱炎、肝功能损害和脱发等不良反应少,安全性好。鉴于纳入文献的质量不高,仍需要大量前瞻性研究进一步证实。