[目 的]探讨小剂量利妥昔单抗(1OOmg/次)、环孢素A、地塞米松三联药物治疗[1]儿童难治性ITP的临床有效性及安全性,以及血小板参数在难治性ITP中的临床应用价值。[方 法]采用回顾性分析的方法,分析了昆明市儿童医院血液科2017年2月至2019年2月收治的142例ITP患者中,符合难治性ITP诊断,且同意接受小剂量三联药物治疗的23例患者,采用地塞米松0.6mg/(kg.次),每日1次,静脉输注,连用4天;利妥昔单抗100 mg/次,每周1次,共4次,用0.9%氯化钠溶液或5%葡萄糖溶液将利妥昔单抗稀释至浓度为1mg/ml,建立单独通道,以5ml/kg.h(上限100ml/h)速度滴注,开始滴注利妥昔单抗前30分钟予甲泼尼龙琥珀酸钠1～2mg/kg静脉滴注预防过敏。口服环孢素A胶囊2.5mg/(kg.d),分2次服用,连服28天。治疗期间隔日监测血常规,之后每2周监测一次直到6个月,以后每一个月测一次。治疗前后监测血生化,记录患儿血小板参数变化及临床出血情况,随时记录出现的任何不良反应。随机选取同期在昆明市儿童医院儿保科体检的健康儿童200名作为健康对照组,两组儿童在年龄、性别上差异无统计学意义,比较难治性ITP与健康对照组之间血小板参数的差异。以自身为对照,比较治疗前后血小板参数(PLT、MPV、PCT、PDW、P-LCR)的变化情况,分析血小板参数在难治性ITP中的临床应用价值。结果采用SPSS 22.0统计软件进行分析,P<0.05统计学有意义。[结 果]1.临床疗效:治疗第6周时,总有效率为:60.86%。23例患者中有7例(30.43%)达完全反应,7例患者显示部分有效(30.43%);9例(39.14%)显示无效,其中有6例表现为短暂性有效。随访末,总有效率为56.52%(13/23),完全反应率 30.43%(7/23),部分有效率 26.09%(6/23),无效率 43.48%(10/23)。2.临床出血情况:13例有效患者(完全反应+部分有效)无出血症状,10例无效患者中,1例在第7周时因血小板过低并发颅内出血死亡;有4例血小板波动在23～30×109/L之间,无出血症状;其余5例患者血小板在3～20×109/L之间,反复出现皮肤、黏膜出血点,偶有鼻衄,反复住院治疗。3.安全性:小剂量利妥昔单抗输注过程中均无喘息、气促、呼吸困难、低氧血症等输注反应发生。23例患者中,共有5例出现不良反应。其中有3例(13.04%)出现皮疹伴瘙痒,有2例(8.70%)出现头痛、呕吐、血压升高,4例(17.39%)出现感染,其中3例(13.04%)为上呼吸道感染,另外1例(4.35%)并发关节软组织炎、脓毒血症、疱疹性皮疹。以上不良反应经积极抗感染、抗过敏、降压等对症处理后均缓解。分析23例患者治疗前后AST、ALT及AST/ALT,结果显示仅有1例出现肝功能损害,经保肝治疗后肝功恢复正常。4.ITP组治疗前PLT、MPV、PCT、PDW、P-LCR与健康对照组相比较,差异均有统计学意义(P<0.05);ITP组PLT、PCT较健康对照组下降,PDW、P-LCR、MPV较健康对照组升高。5.不同疗效组治疗第1周与第6周血小板参数比较:1).完全反应组及部分有效组:各参数差异均有统计学意义(P<0.05),治疗后 PCT、PLT 升高,MPV、PDW、P-LCR 下降。2).无效组:各参数差异均无统计学意义(P>0.05),治疗前后患者血小板参数无明显变化。[结 论]1.小剂量利妥昔单抗的三联药物治疗在儿童难治性ITP中不良反应可耐受,有效性可观,完全反应率尚可,对肝功能影响弱,可作为难治性ITP患者的一种治疗选择。2.在难治性ITP中,PLT、PCT与疗效呈正相关,MPV、PDW、P-LCR与疗效呈负相关。治疗过程中动态监测相关指标的变化,对评估ITP患者治疗效果有一定的临床应用价值。