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目的急性髓系白血病(Acute myeloid leukemia,AML)是一类异质性较强的血液系统恶性克隆性疾病,其中位发病年龄在65岁以上,且发病率随着年龄的增长而逐渐上升。现如今,随着化疗方案的不断改进和优化、新型药物的研制以及造血干细胞移植的广泛应用,该病的治疗效果逐渐好转,缓解率较前增高且生存时间延长。但60岁以上的老年患者远期疗效仍不佳,故为该人群寻找合适的治疗尤为重要。随着表观遗传学研究进展,相关诊疗指南推荐了不同的治疗方案,如去甲基化药物地西他滨联合小剂量化疗的治疗方案,为老年患者提供了新途径。因此本研究将探讨地西他滨联合减低剂量化疗方案治疗初治老年急性髓系白血病(AML)患者的临床疗效及安全性,评价该方案是否优于传统化疗方案。方法回顾性分析安徽医科大学第一附属医院等5所医院血液内科2015年5月至2017年7月收治的55例初诊老年AML患者的临床资料,其中接受地西他滨联合减低剂量化疗方案26例(联合低剂量伊达比星方案17例,联合半疗程CAG方案9例),传统化疗方案29例(IA方案19例,CAG方案10例),对比不同治疗方案患者的总反应率(ORR)、总生存期(OS)、无进展生存期(PFS)、不良反应发生率。结果(1)与传统化疗IA方案相比,地西他滨联合低剂量伊达比星方案效果更佳,总反应率ORR(82.4%vs47.4%,P=0.041)、中位OS(401天vs199天,P=0.025)及中位PFS(378天vs185天,P=0.018)均明显改善;(2)与传统化疗CAG方案相比,地西他滨联合半疗程CAG方案治疗效果更佳,总反应率ORR(77.8%vs20.0%,P=0.023),中位OS(373天vs110天,P=0.017)及中位PFS(293天vs110天,P=0.029)均明显改善。(3)COX多因素分析提示使用地西他滨联合减低剂量化疗方案治疗、合并症指数CCI评分0-1分、白细胞<100×10~9/L均为延长老年患者OS、PFS的独立预后因素。(4)地西他滨联合减低剂量化疗方案治疗期间不良反应为主要为骨髓抑制、感染等,经过输注血细胞和抗感染等对症支持治疗后均可以耐受,各方案不良反应发生率均无统计学意义(P>0.05)。结论本研究初步表明地西他滨联合减低剂量化疗方案治疗初治老年AML安全有效,远期预后好,不良反应可耐受,值得临床上进一步研究及推广。