目的:观察健脾益肾合剂改善癌症恶病质状态的临床疗效,为临床应用提供科学依据。方法:本研究收集2019年1月至2020年1月就诊于湖南中医药大学第一附属医院肿瘤科门诊及住院部的60例癌症恶病质患者的临床病例,按随机数字表法随机分为两组,每组各30例。治疗组以健脾益肾合剂联合甲地孕酮治疗,对照组采取口服甲地孕酮分散片治疗,观察1个月后两组患者治疗后的临床疗效、中医证候积分改善、一般生活状况改善情况、实验室检查指标变化等。结果:两组患者治疗前在KPS评分、食欲状况、体重、上臂中部周径、中医证候积分、外周血象等方面差异均无统计学意义(P>0.05)。经1个月治疗后:(1)疗效性评价:(1)中医证候积分比较:两组治疗后,总体中医证候积分较治疗前均有所改善(P<0.05),两组治疗后比较,治疗组总有效率22例(73.33%),对照组总有效率11例(36.67%)(P<0.05),治疗组证候改善情况明显优于对照组;(2)KPS评分比较:两组治疗后KPS评分较治疗前均有改善:治疗组(P<0.01),对照组(P<0.05),两组患者治疗后KPS评分比较具有统计学意义(P<0.01),表明治疗组明显优于对照组;(3)食欲比较:两组患者治疗后食欲均有所改善,治疗组食欲改善情况较对照组改善更明显(P<0.05),差异有统计学意义;(4)体重比较:两组患者治疗后体重较前均有所改善(治疗组P=0.049(P<0.05),对照组P=0.030(P<0.05)),两组治疗后体重比较,P>0.05,差异无统计学意义,两组无显著差异;(5)上臂中部周径比较:治疗组治疗后上臂中部周径较治疗前有明显变化(P<0.05),对照组无明显变化(P>0.05),治疗后两组对比(P>0.05),两组无显著差异;(6)实验室指标比较:治疗组治疗后血红蛋白、白蛋白、前白蛋白、肌酐改善情况明显优于对照组,差异具有统计学意义(P<0.05);(2)安全性评价:两组60例患者在治疗前后评估安全性指标均未发现异常;两组均未出现副作用及不良反应。结论:健脾益肾合剂联合甲地孕酮在增加食欲、改善中医证候积分、提高生活质量等方面疗效明显,应用安全可靠,值得临床进一步推广、使用。