本文对青蒿素衍生物SM1044抗急性髓系白血病伴t(8;21)(q22;q22)作用机制进行了研究。急性髓系白血病（acute myelogenous leukemia，AML）M2b或 t（8; 21）/AML是一类造血系统恶性肿瘤，并以具有t（8; 21）染色体易位，产生AML1-ETO融合蛋白为特点。虽然目前的治疗方法使AML-M2b的完全缓解率较高，但是仍有部分患者在短期内复发，且对化疗产生耐药，极大地影响了M2b型急性髓系白血病的预后。因此寻找新型的高效的抗肿瘤药物以提高患者的完全缓解率和生存期显得非常重要。青蒿素（artemisinin）是从菊科植物黄花蒿中分离提取的具有过氧化基团的倍半萜内酯类化合物，其衍生物主要包括青蒿琥酯（artesunate）、蒿甲醚（artemether）和二氢青蒿素（dihydroartemisinin）。目前青蒿素及其衍生物已成为在世界范围内治疗疟疾的第一线药物。近年来的研究发现，青蒿素类药物还具有抗肿瘤作用，其抗肿瘤机制得到了大量研究。上述青蒿素衍生物都为脂溶性药物，因此吸收差、生物利用率低、见效慢等缺点限制了这类药物的药效。SM1044是一种最新研制而成的水溶性青蒿素衍生物，本文探讨它的抗肿瘤作用及机制，以期发现一种更为有效的具有抗肿瘤活性的青蒿素衍生物。研究发现SM1044能够抑制Kasumi-1细胞增殖，阻滞细胞周期于G0/G1期，通过内在和外在两条途径介导Kasumi-1细胞凋亡。SM1044可通过介导ROS的产生诱导细胞凋亡。同时SM1044能够通过抑制MAPK途径的磷酸化和活化AP-1转录因子发挥抗肿瘤的作用。SM1044引起融合蛋白AML1-ETO表达降低，可将其作为SM1044作用的胞内靶点。SM1044能够抑制Kasumi-1细胞裸鼠移植瘤模型中肿瘤的生长，说明SM1044在体内和体外都具有抗肿瘤的活性。