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背景：骨髓增生异常综合征(MDS)是一组异质性的造血干细胞疾病，以老年患者居多，以一系或多系病态造血及外周血细胞减少为特点。其中以原始细胞增多为特点的RAEB-1及REAB-2，占MDS患者总数的1/3,转化为急性髓系白血病危险性明显增高。传统治疗方法一般采用急性髓系白血病化疗方案。DNA异常甲基化恶性血液病中普遍存在，降钙素、SHP-1、MST1、P16、P73、MLH1、P15、RARβ、DAPK、CDH1、ER、NES1、SYK-1、ASPP-1、sFRP-2、sFRP-2、sFRP-5等基因[1]在包括白血病等多种血液病中均发现不同程度甲基化，去甲基化治疗已成为恶性血液病治疗的一重要途径。地西他滨是一种DNA甲基化转移酶抑制剂，临床广泛应用后明显提高MDS的疗效及预后。目前对两种方案的疗效差异尚无明确定论。目的：观察地西他滨单用或联合其他化疗方案与传统化疗方案治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的疗效和安全性比较分析。方法：回顾性分析2008年1月1日—2013年8月30日82例初治MDS患者，33例采用地西他滨单用或者联合传统化疗方案治疗，49例采用传统化疗方案治疗，对比分析两组病例的临床疗效及不良反应。结果：地西他滨组完全缓解（CR）4例（12.1%），总有效率（ORR）29.3%（9/33），对照组完全缓解3例（6.12%）,总有效率6.12%（3/49），地西他滨组总有效率高于对照组（P<0.05）。地西他滨组中位生存期（OS）为24月，对比对照组22月，两组无进展生存时间（PFS）分别为15月及14月。二者OS及PFS无明显统计学差异。结论：地西他滨比传统方案治疗MDS有更高的总反应率，两组毒副反应无明显区别。地西他滨治疗骨髓增生异常综合征有较好的疗效及安全性，长期疗效需进一步观察。