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目的:评估吗替麦考酚酯在视神经脊髓炎谱系疾病中的血药浓度范围及临床疗效,探索视神经脊髓炎谱系疾病患者中吗替麦考酚酯血药浓度与临床疗效相关性。方法:纳入2015年1月1日至2019年1月1日就诊于山西医科大学第一医院神经内科诊断为视神经脊髓炎谱系疾病（neuromyelitis optica spectrum disorders,NMOSD）的患者,选取口服吗替麦考酚酯（mycophenolate mofetil,MMF）并行吗替麦考酚酸（mycophenolic acid,MPA）谷值（trough blood concentration,C0）血药浓度监测患者共22例,口服MMF达到稳态后晨起未口服药物之前对其代谢产物MPAC0血药浓度进行检测,评估NMOSD患者MPAC0血药浓度范围,分析MMF剂量与MPAC0相关性,同时评估患者治疗前后残疾状态量表评分（kurtzke expandeddisability scale,EDSS）和年复发率（annualized relapse,ARR）,比较治疗前后ARR值和EDSS评分,评估临床疗效,观察MMF治疗期间不良反应;计算患者治疗前后ARR差值,评估治疗前后ARR差值与MPAC0相关性。结果:22例口服MMF的NMOSD患者中77.3%患者MPAC0血药浓度值在1-3.5mg·L-1,治疗前ARR值为1.00（1.00,1.67）,治疗后ARR值为0.00（1.00,0.00）,比较治疗前后ARR,P<0.05,治疗前后ARR值存在显著差异;MMF治疗后EDSS值为1.50（1.00,2.00）,明显低于治疗前EDSS评分2.00（1.00,4.00）,P<0.05,EDSS评分存在显著差异;MMF剂量与MPAC0相关性分析结果显示MMF剂量与MPAC0相关系数为0.303,对应P值为0.171,大于0.05,无统计学意义,提示MMF口服剂量可能与MPAC0血药浓度无相关性;通过治疗前后ARR差值与MPAC0血药浓度相关性分析,结果显示治疗前后ARR差值与MPAC0相关系数为0.5075,对应p值为0.0159,小于0.05,具有显著统计学意义。结论:视神经脊髓炎谱系疾病患者的吗替麦考酚酯谷值血药浓度范围与肾脏移植的谷值血药浓度安全范围基本一致,在此MMF血药浓度谷值范围内,吗替麦考酚酯治疗视神经脊髓炎谱系疾病明显著降低患者ARR,维持或改善EDSS评分具有显著疗效,并且具有良好耐受性;本研究结果提示吗替麦考酚酯剂量与MPAC0无相关性,治疗前后ARR差值与MPAC0有相关性,提示可能MPAC0更能指导临床用药。