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研究背景:母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(Blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm,BPDCN)是一种罕见的侵袭性血液系统肿瘤,常以频繁的皮肤受累为首发特征,好发于老年男性患者,预后不良,由于该病发病率低,目前缺乏前瞻性数据支持治疗选择及预后模型。研究目的:总结目前的临床治疗方法,探索年龄、临床表现、治疗方法对预测BPDCN患者生存结局及复发的作用,用于指导治疗方案的选择,以期改善患者的生存预后,加深我们对BPDCN这种罕见恶性肿瘤的了解。研究对象与方法:我们在Pubmed数据库对BPDCN病例报道进行系统性检索,最后筛选出18篇文献共报道BPDCN病例233例,其中41例未成年患者(≤18岁),192例成年患者。通过筛选已报道的BPDCN病例,回顾性分析比较成年组和未成年组BPDCN患者的临床表现,对治疗方案的反应,生存结果和疾病预后。结果:(1)在诊断时BPDCN患者受累器官的分布在未成年和成年患者中存在差异:皮肤病变(70.73%vs 87.50%,P=0.007)在成年患者中更常见,无皮肤表现仅累及血液器官(26.38%vs 11.46%,P=0.010)在未成年患者中比例更高。血液器官的受累提示更差的预后(P=0.032)。(2)比较不同的化疗方案的完全缓解率,急性淋巴细胞白血病类化疗方案高于急性髓性白血病方案(85.92%vs 58.06%,P=0.002)和淋巴瘤化疗方案(85.92%vs 63.93%,P=0.003)。(3)年龄是独立影响预后的因素:与成年患者比较,未成年患者对治疗的完全缓解率(89.19%vs 59.76%,P<0.001)、中位总生存时间(24[2-156]月vs12[1-82]月,P<0.0001)明显优于成年患者,复发率(18.19%vs 94.90%,P<0.001)明显低于成年患者。(4)造血干细胞移植(HSCT)可以增加成年患者平均总生存(OS)时间(ALL-Like vs HSCT方案OS比较:24月vs 40月,P=0.0111),但在未成年患者中未明显受益(P=0.9629)。结论:(1)对成年和未成年BPDCN患者,ALL-like方案完全缓解率高于AML和淋巴瘤化疗方案。(2)自体和异基因造血干细胞移植均能改善成年患者的生存预后,优先推荐异基因造血干细胞移植。未成年患者初次缓解后不推荐立刻移植。(3)年龄为BPDCN患者的独立预后因素,成年患者的预后远差于未成年患者。