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目的本研究旨在探讨乌骨藤片辅助治疗难治复发急性髓系白血病(Acute myeloid leukemia,AML)和骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)的临床疗效。方法本研究收集40例难治复发AML患者和30例MDS患者(实际可纳入分析为难治复发AML25例和MDS中危-120例),分别根据患者治疗情况,纳入化疗组和支持组,再根据患者的意愿,入组试验组(试验组在对照组的治疗方案基础上口服乌骨藤片)和对照组,分为4个组：化疗+乌骨藤片组、化疗组、支持+乌骨藤片组和支持组,观察2个月,记录治疗前后的中医症状评分、ECOG值、血常规情况、平均输血间隔等数据,运用统计学软件分析结果,评价乌骨藤片辅助治疗难治复发AML和MDS的临床疗效。结果1.难治复发AML中医症状疗效判定：化疗+乌骨藤组有效率高于化疗组,但差异无统计学意义。西医指标：化疗+乌骨藤片组患者治疗2月后在ECOG值降低,HB数值升高,PLT数值升高,RBC平均输注间隔时间延长上,但无统计学意义(P>0.05),WBC数值降低,PLT平均输注间隔时间延长,且有统计学差异(P<0.05)化疗组患者治疗2月后,WBC数值降低,HB数值升高,PLT数值降低,RBC平均输注间隔时间缩短,PLT平均输注间隔时间缩短,但均无统计学意义(P>0.05),ECOG值升高,且有统计学差异(P<0.05)。两组治疗后WBC数值均降低,且化疗+乌骨藤片组有统计学意义。治疗后化疗+乌骨藤片组和化疗组患者在WBC数值、HB数值、RBC平均输注间隔时间、PLT平均输注间隔时间上,均无统计学差异(P>0.05)；化疗+乌骨藤片组较化疗组患者,ECOG值降低、PLT数值升高、PLT平均输注间隔时间延长,有统计学差异(P<0.05)。2.MDS中危-1中医症状疗效判定：支持+乌骨藤组有效率高于支持+乌骨藤组,差异无统计学意义。西医指标：支持+乌骨藤片组患者治疗2月后ECOG值降低,HB数值升高,PLT数值升高,RBC平均输注间隔时间延长,PLT平均输注间隔时间延长,且有统计学意义(P<0.05),WBC数值降低,无统计学差异(P>0.05)。支持组患者在治疗2月后,ECOG值升高,WBC数值升高,HB数值降低,PLT数值降低,RBC平均输注间隔时间延长,PLT平均输注间隔时间延长,但均无统计学意义(P>0.05)。治疗2月后支持+乌骨藤片组和支持组患者在WBC数值、PLT数值、RBC平均输注间隔时间、PLT平均输注间隔时间上,均无统计学差异(P>0.05)；支持+乌骨藤片组ECOG值降低,HB数值升高,有统计学差异(P<0.05)。结论1.难治复发AML化疗患者中,乌骨藤片能延长PLT平均输注间隔时间,改善中医症状,降低ECOG值,降低WBC,升高PLT。2.MDS中危-1支持治疗患者中,乌骨藤片能降低ECOG值,升高Hb,改善中医症状,升高PLT,延长RBC、PLT平均输注间隔时间。