论文部分内容阅读
目的探讨儿童再生障碍性贫血(AA)单用环孢霉素A治疗的疗效、疗效影响因素及不良反应。方法对我院2008年09月-2013年08月住院治疗随访的47例再生障碍性贫血患儿单用环孢霉素A治疗，总结疗效、疗效影响因素及不良反应。结果1.治疗随访组47例AA患儿中位随访21.07（0.5-56）月，基本治愈12例（25.53%），缓解8例（17.02%），进步10例（21.28%），无效17例（36.17%），总体有效率63.83%。25例SAA患儿有效率56.0%，有效14例（治愈4例，缓解4例，进步6例），无效+死亡11例（无效3例，死亡8例）。22例NSAA患儿有效率72.8%，有效16例（治愈8例，缓解4例，进步4例），无效+死亡6例（无效4例，死亡2例）。2.单因素分析显示初诊白细胞<2.0×109/L、骨髓造血面积、骨髓细胞学巨核细胞计数、骨髓细胞学淋巴系比率、粒系比率与疗效相关，提示AA单用环孢霉素A的治疗时初诊白细胞<2.0×109/L、骨髓造血面积小、骨髓细胞学巨核细胞计数少、骨髓细胞学淋巴系比率高、粒系比率低的患儿治疗效果差；SAA组患儿初诊时骨髓细胞学巨核细胞计数多，单用环孢霉素A的疗效好；NSAA组初诊时骨髓造血面积大，单用环孢霉素A的疗效好。发病到开始治疗时间短、骨髓涂片有巨核细胞的患儿，有效率高。3.多因素分析显示病程大于1月、骨髓造血面积小于10%的患儿治疗无效的相对危险度分别是病程小于1月、骨髓造血面积大于10%患儿的0.063倍（OR值0.063）和2.778倍（OR值2.778），提示病程大于1月、骨髓造血面积小于10%是影响单用环孢霉素A治疗疗效的独立危险因素。结论本研究单用环孢霉素A的免疫抑制方案治疗儿童AA总体有效率63.83%。疗效影响因素分析提示初诊白细胞<2.0×109/L、骨髓造血面积小、骨髓细胞学巨核细胞计数少、骨髓细胞学淋巴系比率高、粒系比率低的患儿治疗效果差；多因素分析显示病程大于1月、骨髓造血面积<10%是影响单用环孢霉素A治疗疗效的独立危险因素。单用环孢霉素A的免疫抑制方案仍有36.17%的患儿无效或死亡，提示AA发病并非均有T细胞过度活化，可能有体液免疫的共同参与，同时AA患儿之间是否存在免疫异常的差别，目前尚不明确，值得继续关注和研究。