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化学遗传学是20世纪后半叶发展起来的化学与生物学交叉学科,是利用小分子化合物改变(抑制或激动)同源蛋白质功能的手段来研究基因功能的科学,结合结构生物学,分子生物学的迅猛发展,目前已经发展成为在分子水平上研究生命过程与发现新药的重要手段。化学遗传学存在反向化学遗传学与正向化学遗传学策略,正向化学遗传学通过不同的细胞模型筛选没有靶向的小分子化合物库来发现相应蛋白靶标与活性小分子,是从研究化合物对细胞形态学、生长和外在表现等显型的改变来发现相应的基因型的方法,不但可以发现活性小分子,而且可以利用这些活性小