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目的:探讨强化免疫抑制方案治疗78例重型再生障碍性贫血(简称重型再障,severe aplastic anemia,SAA)患者的近期疗效、远期预后及生存情况,并分析影响疗效与预后的相关因素。方法:通过回顾性分析2010年5月至2018年6月期间在吉林大学第一医院肿瘤中心血液科接受抗胸腺细胞球蛋白(antithymocyte globulin,ATG)联合环孢素A(cyclosporin A,CsA)免疫治疗的78例重型再障患者的临床特征及治疗效果,并进行长期随访,获得其远期预后及生存情况,分析可能影响疗效与预后的相关因素,随访日期截至2019年4月。采用SPSS 21.0统计软件完成数据统计分析,以P<0.05为具有统计学意义。结果:1.本组SAA病例中,男女比为1.05:1,中位年龄26岁(6~61岁)。2.在78例SAA患者中,有60例患者治疗有效,其中3个月取得完全治疗反应(complete response,CR)11例(14.10%),部分治疗反应(partial response,PR)28例(35.90%),有效率为50.00%;6个月CR 22例(28.57%),36例(46.75%),有效率为75.32%;9个月CR 25例(33.33%),PR 33例(44.00%),有效率为77.33%;1年CR 32例(44.44%),PR 23例(31.94%),有效率76.39%。其中3例患者失访,2例患者尚未达1年疗效评估时间,1例患者在取得PR后不明原因死亡。3.单因素分析结果显示,病情严重程度、治疗1月内感染情况、基线中性粒细胞绝对值、网织红细胞绝对值、淋巴细胞绝对值与免疫抑制治疗疗效相关(P<0.05),而性别、年龄、ATG治疗前感染情况、治疗前PNH克隆、基因突变、染色体异常、HLA-DR15基因的存在、传染病病史、诊断至治疗间期、基线铁负荷、血红蛋白、血小板计数与免疫抑制治疗疗效无关(P>0.05)。多因素Logistic回归结果显示,病情严重程度(OR=0.205,95%CI 0.062~0.676,P=0.009)和ATG治疗1月内感染情况(OR=5.891,95%CI 1.463~23.719,P=0.013)为治疗后1年内获得血液学反应的独立影响因素。4.本研究患者1年、2年、3年、4年和5年生存率分别为86.8%、83.2%、82.3%、80.1%和74.9%。5.单因素分析结果显示,病情严重程度、基线中性粒细胞绝对值、基线网织红细胞绝对值与预后相关;多因素分析显示,病情严重程度为影响SAA患者预后的独立因素(P=0.001),与SAA患者相比,极重型再生障碍性贫血(very severe aplastic anemia,VSAA)患者的死亡风险高于SAA患者,HR=6.786(95%CI:2.180-21.129)。6.78例患者中,中位无事件生存时间为36.5个月,4例患者分别在随访24个月、40个月、54个月、66个月时出现染色体异常核型,其中1例患者同时出现PTPN11基因突变;2例患者分别在随访54个月、66个月时转化为骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes,MDS),之后又分别转化为急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)和慢性粒-单核细胞性白血病(chronic myelomonocytic leukemia,CMML);有7例分别在随访第18个月、24个月(2人)、50个月、97个月、104个月和125个月时出现再障复发。结论:1.强化免疫抑制方案治疗SAA,疗效较好,患者长期生存率较高。2.病情严重程度和ATG治疗1月内感染情况为治疗后1年内获得血液学反应的独立影响因素,而病情严重程度为影响SAA患者预后的独立因素。早期加大防治感染力度,或许可以提高IST后疗效。3.免疫抑制治疗后少数患者存在疾病复发或克隆性演变。78例患者中,4例患者出现染色体异常核型,其中1例患者同时出现PTPN11基因突变;2例患者转化为MDS,之后又分别转化为AML和CMML;7例出现再障复发。