目的:观察补血方联合造血刺激治疗较低危骨髓增生异常综合征(MDS)患者的近期疗效,分析疗效的影响因素,探讨本方案治疗优势。方法:纳入2011年1月至2019年1月广东省中医院血液科门诊和住院部接受了本方案诊治至少6个月的较低危MDS患者,治疗上均予补血方为基础方,同时接受常规造血刺激和支持治疗。回顾性分析患者的临床资料、外周血象、骨髓象、输血需求、中医症状、近期临床疗效、疗效影响因素及生存情况等。结果:1.基本情况:纳入34例患者中,男20例,女14例,中位年龄67(18～82)岁,中位病程6.5(0.16～168)月。按WHO分型诊断标准,7例RCUD,14例RCMD,4例RARS,7例RAEB1和2例5q-综合征。按IPSS评分,7例低危,25例中危-1,2例中危-2。按IPSS染色体核型预后分组,29例预后好,2例预后中等,3例预后差。22例多系病态造血,27例骨髓原始细胞比例<5%。WBC、ANC、HGB及PLT中位数分别为2.83×109/L、1.09× 109/L、72g/L 及 74×109/L,超过 70%患者 2～3 系血细胞减少。22例患者(64.7%)出现输血依赖。2.疗效评定:根据中医疗效判定标准,34例患者治疗24周后7例显效,19例有效,总体改善率为76.5%。神疲乏力、面色淡白或萎黄、食少纳呆症状明显改善(P<0.05)。按西医疗效标准评价,1例患者完全缓解,17例可评价骨髓患者中2例骨髓完全缓解伴血液学改善,13例患者血液学改善,疾病稳定者6例,治疗失败者12例,总体改善率47.1%,治疗总有效率达64.7%。外周血象中血红蛋白相较于观察前,在治疗第4周、第8周、第16周均有统计学意义(P<0.01),白细胞计数治疗第8周、第16周、第24周均有统计学意义(P<0.05);中性粒细胞计数在各观察时点均无统计学意义(P>0.05);血小板计数除在治疗第8周无统计学意义,其余观察时点均有统计学差异(P<0.05)。治疗前后骨髓增生度、病态造血及骨髓原始细胞比例均无显著性差异(P>0.05)。治疗前后输血情况无显著性差异(P>0.05)。3.疗效影响因素分析:单因素分析结果表明初诊时性别、年龄、病程、有无合并症、WHO分型、骨髓增生度、病态造血、骨髓原始细胞比例、染色体核型预后分组、血细胞减少系数、IPSS危险度分组和评分对疗效无明显影响(P>0.05),是否发生输血依赖是影响疗效的主要因素(P<0.05)。4.生存情况:中位随访26.7月,34例患者中4例向其他临床亚型进展,5例疾病进展为白血病,8例死亡,平均生存时间65.6月,中位生存时间未达到。患者总体生存率随着时间的延长而下降,治疗有效较治疗失败患者的生存时间明显延长。结论:1.补血方联合造血刺激治疗较低危MDS患者疗效确切,可有效提高血红蛋白及白细胞数值,但对血小板提升无明显作用。2.补血方联合造血刺激治疗可有效改善患者中医临床症状,尤其可明显改善体倦乏力、面色苍白或萎黄、食少纳呆等气血亏虚症状。3.是否发生输血依赖可以帮助预测补血方联合造血刺激治疗较低危MDS的疗效。4.补血方治疗有效患者较治疗失败的较低危MDS患者生存时间明显延长。