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目的:脐带血作为造血干细胞移植中易于获取的移植物正在不断发展,但一直面临中性粒细胞和血小板植入延迟或失败的问题,究其原因主要是脐带血中总有核细胞数(TNC)和CD34+细胞数量较少。而血小板植入延迟(DPE)会增加出血并发症或死亡的风险,并增加医疗费用。此外中国目前临床用血短缺,尤其是血小板的供应严重不足,无法满足临床需求。本试验以单份非血缘脐带血移植(sUCBT)的恶性血液系统疾病患者为研究对象,评估重组人促血小板生成素(rhTPO)是否具有促进血小板植入的作用及,以及药物应用过程中的安全性。方法:本研究是一项前瞻性的单中心随机对照临床试验,共纳入120名于2016年10月20日到2018年3月26日在中国科技大学附属第一医院暨安徽省立医院接受sUCBT的恶性血液系统疾病患者(体重≥30公斤),并以1:1的比例随机分为rhTPO组和空白对照组,rhTPO组在移植后第14天开始接受300 U/kg剂量的rhTPO(最大注射剂量为15000 U),每天一次皮下注射直到移植后第28天,空白对照组则不予以rhTPO应用,两组患者其余治疗均遵循我中心常规治疗原则。试验主要终点为血小板植入时间,同时结合sUCBT术后60天血小板累计植入率共同评估。rhTPO的药品安全性则通过统计移植相关并发症和不良事件的发生率进行评估。本试验已在中国临床试验注册平台注册(注册号为Chi CTR-IPR-16009357)。结果:治疗组中1例患者在分组后即退出试验,另外1例患者在应用rhTPO前死亡,还有2例患者因无法耐受皮下注射退出试验。我们对116例患者(96.7%)进行了疗效分析,最后随访日期为2018年12月21日。存活患者的中位随访时间是520天(四分位距[IQR],410-602天),rhTPO组移植后60天的累计血小板植入率为82.1%(95%置信区间[CI],68.9-90.1%),明显高于对照组(66.7%,95%CI,53.0-77.2%)(p=0.0222)。rhTPO组180天血小板恢复累计发生率(83.9%,95%CI,70.5-91.6%)也明显高于对照组(73.3%,95%CI,59.7-83.0%)(p=0.0439)。rhTPO组血小板恢复(连续七天没有输血支持后血小板≥50×109/L)的中位时间为39天(IQR,43-58天),较之对照组(53天,IQR,42-76.5天)明显缩短(P=0.049)。此外,rhTPO组14-60天所需血小板输注量为3单位(IQR,2-5单位),也明显低于对照组(IQR,2-7单位)(p=0.041)。多因素分析显示rhTPO(风险比[HR]=1.755,95%CI,1.167-2.638;P=0.0069)是血小板植入的独立预测因素。移植相关并发症如血流感染、真菌感染(已证实或可能存在)、移植前综合征(PES)、Ⅱ-IV度急性移植物抗宿主病(a GVHD)、Ⅲ-IV度a GVHD、移植相关死亡率(TRM)等,以及总生存率(OS)、无病生存率(DFS)、复发、无移植物抗宿主病无复发生存率(GRFS)等指标无组间差异。所有患者均无严重不良反应。结论:1)通过应用rhTPO,恶性血液系统疾病患者接受sUCBT后血小板植入及恢复明显加快。2)通过应用rhTPO,恶性血液系统疾病患者接受sUCBT治疗后对血小板输注的需求明显降低。3)rhTPO是一种能促进恶性血液系统疾病患者sUCBT术后血小板植入和恢复的有效安全的治疗方式。