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[目的]急性早幼粒细胞白血病(Acute promyelcocyte leukemia,APL)是以t(15,17)(q22;q21)易位及PML/RARα融合基因阳性为特征的急性髓性白血病。全反式维甲酸(All-trans retinoic acid,ATRA)和亚砷酸(Arsenic trioxide,ATO)联合通过各自不同的作用机制对APL进行靶向治疗,二者无交叉耐药性,且可以增强相互之间的敏感性,促进急性早幼粒细胞分化时还具有协同作用,使APL在治疗上有很大的突破,甚至可以治愈疾病。ATRA联合ATO己经成为中低危APL患者的一线治疗方案。为减少化疗药物引起的骨髓抑制、心脏毒性等副作用,近年来国内外临床试验研究对于高危患者也使用ATRA联合ATO进行治疗,同样取得了不劣于、甚至优于ATRA联合化疗的标准治疗效果。本研究即探讨ATRA和ATO两种药物联合治疗低、中、高危APL的临床疗效。[方法]1、选取成都军区昆明总医院2008年2月～2016年7月40例APL患者,根据Sanz分度标准及患者初诊时外周血白细胞(White blood cell,WBC)计数和血小板(Platelet,PLT)计数,将患者分为低危组、中危组和高危组,对所有患者进行PML-RARα基因检测;2、诱导治疗:所有患者确诊后即开始给予ATRA25mg/(m2 · d),分2-3次口服;同时予ATO 0.15mg/(kg · d)静脉滴注,直至血液学完全缓解(omplete remission,CR);3、巩固治疗:ATRA25mg/(m2·d),分 2-3 次口服(d1-d14),4 周为1个循环,共进行8个循环;ATO 0.15mg/(kg·d)静脉滴注(d1-d28),8周为1个循环,共进行4个循环;4、治疗期间根据患者临床表现及检验检查结果,进行维甲酸分化综合症(Retinoic acid syndrome,RAS),即分化综合症的防治、中枢神经系统白血病的防治以及支持治疗;5、观察所有患者治疗的血液学CR率、融合基因PML/RARα转阴率、死亡率、复发率、治疗过程中出现的不良反应和并发症;6、采用SPSS 17.0统计软件。采用χ 2检验比较低、中危组与高危CR率、总体生存率(Overall survival,OS)和无事件生存率(Event free survival,EFS),采用 Kaplan-Meier 生存曲线计算 OS 和 EFS,并采用Log-rank检验比较低、中危组与高危组OS和EFS,并绘制生存曲线图。P<0.05表示差异有统计学意义。[结果]1、本研究最终纳入40例APL患者,38例(95%)APL患者诱导治疗后获得血液学完全缓解,获得CR所需中位时间为28d(10d～30d);38例(95%)患者经治疗后PML/RARα基因转阴,所需中位时间为 36d(35d～42d);2、随访中位时间36个月(1月～99月),3例(7.5%)患者复发,3例(7.5%)患者死亡,死亡原因均为颅内出血;3、本研究40例APL患者1年OS为97.5%,4年OS为92.5%。1年EFS为95%,4年EFS为90%。其中10例高危APL患者,30例中、低APL患者,高危患者CR率为100%,4年OS为90%,4年EFS为90%;30例中、低危患者CR率为93.3%,4年OS为93.3%,4年EFS为90%。经统计高危组和中、低危组CR率、OS、EFS无显著性差异(P>0.05)。4、非血液学主要不良反应:水肿13例(32.5%),胸闷10例(25%),皮肤干燥伴瘙痒9例(22.5%),头痛6例(15%),四肢酸痛5例(12.5%),Q-T间期延长5例(12.5%)和肝功能损伤12例(30%);Ⅲ～Ⅳ级血液学不良反应:白细胞减少10例(27.8%),血红蛋白降低4例(11.1%),血小板下降3例(8.3%),持续中位时间7d。Ⅲ～Ⅳ级骨髓抑制5例(12.5%),持续中位时间6d,其中发生粒细胞缺乏的患者4例(10%),中位持续时间5.5d。5、并发症:1例发生分化综合症,经过激素、利尿等对症处理后症状缓解。6、未见中枢神经系统白血病(Central nervous system leukemia,CNSL)案例发生。[结论]1、ATRA联合ATO针对高危APL患者治疗效果不劣于、甚至优于标准治疗方案;2、ATRA联合ATO治疗APL获得完全缓解的时间短,骨髓抑制轻,不良反应少,且毒副作用基本可以耐受;3、本方案治疗可有效避免APL患者分化综合症的发生;4、本方案治疗可有效避免APL患者中枢神经系统白血病的发生;