目的:常染色体显性多囊肾病是一种单基因的遗传性肾脏疾病,人群发病率近1/400～1/1000,是导致终末期肾病的第4大原因。暂无能够阻止其进展的治疗方式,多数为对症及支持治疗。囊肿去顶减压术是目前国内开展较多的缓解囊肿对正常肾组织压迫、保护肾脏功能的手术方法,但其能否延缓常染色体显性多囊肾病发展至肾功能衰竭,当前仍有较大争议。近几年我们在临床工作中发现,接受囊肿去顶减压术的患者之间,手术效果差别较大。鉴于目前有关囊肿去顶减压术能否延缓该病进展的相关研究较少,加之中国地区目前开展较多,为了进一步探究,我们回顾性搜集了中国北方地区两所综合性医院诊治的常染色体显性多囊肾病患者信息并对患者进行了随访,运用相应统计学方法处理数据,拟采用数据分析进一步探讨囊肿去顶减压术对常染色体显性多囊肾病发生肾衰的影响,希望能对中国地区目前的治疗选择提供帮助。方法:第一阶段,检索2007年1月到2017年12月于山东大学附属省立医院中心院区、山东大学附属省立医院东院区、山东大学附属齐鲁医院就诊的常染色体显性多囊肾病患者。通过病例搜集系统对所有患者的一般及诊疗信息等进行搜集。第二阶段,2017年12月对患者是否后续治疗、是否肾功能衰竭、肾功能衰竭时间及发生肾功能衰竭时的血肌酐或肾小球滤过率,是否行囊肿去顶减压术治疗及手术时间等情况进行随访。第三阶段,经排除和纳入标准筛选,以及剔除失访患者后,对剩余374例患者的随访数据及相关信息进行统一整理与录入,按是否行囊肿去顶减压术分为手术组与非手术组,并进行计数资料和计量资料的统计描述。利用log-rank检验进行单因素分析,比较组间肾功能衰竭发生危险性的差异,采用Kaplan-Meier法绘制累计危险曲线并计算未发生肾功能衰竭中位时间。使用单因素Cox比例风险模型计算不同特征患者出现肾功能衰竭的风险。运用多因素Cox逐步回归模型选择影响患者出现肾功能衰竭预后的独立预测因子。结果:共有156例患者出现肾功能衰竭,肾功能衰竭发生率41.7%。整体不发生肾功能衰竭的中位时间为17年(95%CI:14.90-19.10),其中经囊肿去顶减压术治疗的患者不发生肾功能衰竭的中位时间为20年(95%CI:18.30-21.70),经其他方式治疗的患者不发生肾功能衰竭的中位时间为13年(95%CI:10.06-15.95),Log-Rank 检验显示 χ 2=38.259,P<0.001。Kaplan-Meier 分析手术(囊肿去顶减压术)有统计学意义。单因素Cox分析显示变量BMI、吸烟史、血尿、血脂异常、高血压、高血压病程、血小板计数及ADPKD影像学分型有统计学意义。将单因素Cox分析有意义的变量代入多因素逐步Cox比例风险模型中,结果显示囊肿去顶减压术、影像学分型、血尿、高血压病有统计学意义。结论:1.囊肿去顶减压术,可能会影响常染色体显性多囊肾病患者肾功能下降的疾病自然过程,延缓患者进入肾功能衰竭阶段,使患者生存获益。2.与常染色体显性多囊肾病影像学分型Ⅰ型相比,Ⅱ型患者发生肾功能衰竭风险小,行囊肿去顶减压术效果可能更好,是保护因素。血尿、高血压病作为常染色体显性多囊肾病患者常见的并发症,可能是危险因素。