【摘 要】
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目的:比较环磷酰胺(CTX)、利妥昔单抗(RTX)治疗儿童频复发型肾病综合征(FRNS)、激素依赖型肾病综合征(SDNS)的临床疗效、副作用、经济指标,为FRNS、SDNS患儿的免疫抑制剂治疗策略提供选择。方法:回顾性分析2015年1月至2019年12月重庆医科大学附属儿童医院诊断为FRNS、SDNS患儿43例,其中接受CTX治疗26例、RTX的17例,RTX组(n=17)给予RTX每次375mg
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目的:比较环磷酰胺(CTX)、利妥昔单抗(RTX)治疗儿童频复发型肾病综合征(FRNS)、激素依赖型肾病综合征(SDNS)的临床疗效、副作用、经济指标,为FRNS、SDNS患儿的免疫抑制剂治疗策略提供选择。方法:回顾性分析2015年1月至2019年12月重庆医科大学附属儿童医院诊断为FRNS、SDNS患儿43例,其中接受CTX治疗26例、RTX的17例,RTX组(n=17)给予RTX每次375mg/m~2静滴(每6月1次),CTX组(n=26)予以CTX8-12mg/kg·次静滴,每2-4周/次,共6-8次,累计小于168mg/kg。两组患儿激素逐渐减量,随访观察至少6月,比较两组患儿治疗后的年复发频率、治疗后6月及1年激素用量、住院治疗费用、复发率等,记录两组患儿不良反应,用Kaplan-Meier法绘制生存曲线。结果:1.治疗后1年,CTX组复发次数由3.0(2.0,4.0)次/年降至0.0(0.0,1.0)次/年(P=0.000);激素剂量CTX组由0.79(0.56,1.09)(mg/kg/d)降至0.24(0.16,0.51)(mg/kg/d)(P=0.000);治疗后1年,RTX组复发次数由3.0(2.0,3.0)次/年降至0.0(0.0,1.0)次/年(P=0.001),激素剂量RTX组由0.52(0.37,0.99)(mg/kg/d)降至0.10(0.06,0.15)(mg/kg/d),(P=0.001)。2.随访1年,RTX组治疗后6月、1年的激素剂量均低于CTX组(P均小于0.05);RTX组复发频率与CTX组复发频率组间比较差异无统计学意义(P=0.302)。3.尿蛋白首次复发中位时间为CTX治疗后10.0月和RTX治疗后14.0月(P=0.505);CTX组、RTX组治疗后6月时的复发率分别为19.23%、5.88%(P=0.376),1年时的复发率分别为42.31%、23.08%(P=0.304)。4.单剂量RTX和双剂量RTX治疗后6月、1年时激素剂量及年复发次数的组间比较差异均无统计学意义(P>0.05)。5.CD19+B细胞在首剂RTX治疗后4-7月开始恢复。6.CTX组3例出现呼吸道感染,1例泌尿道感染,1例急性蜂窝织炎;RTX组3例出现呼吸道感染。给予对症处理后均好转。两组感染发生率分别为19.23%、17.65%,差异无统计学意义(P=1.000),未观察到其他严重不良反应。7.单剂量RTX治疗FRNS、SDNS的住院治疗费用明显少于一个疗程CTX冲击治疗(P=0.000)。结论:CTX和RTX均有助于FRNS/SDNS患儿治疗后1年激素减量、减少复发,维持缓解方面均有较好疗效,RTX在激素减量方面优于CTX。大部分患儿可耐受CTX或RTX治疗,未见严重不良反应发生。RTX重复输注(每6月1次)患儿,表现出了更长的尿蛋白缓解,但最佳输注次数还有待进一步研究。单剂量RTX与双剂量RTX在降低复发频率、协助激素减量等方面疗效相似。与CTX相比,单剂量RTX的使用可在保证较好短期疗效的同时,降低患儿住院治疗费用。
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